Moleculin Biotech, Inc.（纳斯达克代码：MBRX），一家专注于治疗难治性癌症和病毒感染的晚期制药公司，近日宣布其关键性的第二B阶段/第三阶段多中心、随机、双盲、安慰剂对照、适应性设计研究获得了格鲁吉亚医疗和医药活动监管局（RAMPA）的临床试验申请（CTA）批准。该试验旨在评估Annamycin与阿糖胞苷（也称为Ara-C，简称AnnAraC）组合用于治疗对诱导治疗无效或复发（R/R）的成人急性髓系白血病（AML）患者。此次第三阶段“MIRACLE”试验（来源于**Moleculi**n R/R AML **A**nnAraC **Cl**inical **E**valuation）是一项全球批准试验，包括美国、欧洲和中东的试验点。此外，公司预计将在8月底之前开始在格鲁吉亚治疗首位患者。
Moleculin董事长兼首席执行官沃尔特·克莱姆普（Walter Klemp）表示：“继我们最近获得欧洲药品管理局（EMA）在欧盟（EU）的CTA批准后，RAMPA对MIRACLE试验方案的批准代表了另一个重要里程碑，并加强了我们正在进行的招募工作。到8月底，我们预计将为MIRACLE增加16个欧洲和美国的新试验点，这将使我们在年底前为MIRACLE的A部分增加超过30个试验点。值得一提的是，我们在乌克兰的第一个试验点已经治疗了七名受试者，还有一名正在筛选中。所有这些都支持我们计划在2025年下半年报告A部分前45名受试者的初步数据。”
克莱姆普先生继续说道：“这一早期招募的成功凸显了我们临床试验点的能力，在试验点启动后的三个月内就筛选出了前十名受试者，这也展示了ARENSIA探索医学研究中心在基辅（乌克兰）诊所（ARENSIA）的承诺。我们感谢国际监管机构在此试验中的持续合作，并相信这反映了对Annamycin的潜在需求以及对R/R AML患者更好治疗选择的重大未满足需求，特别是对于维奈托克治疗失败的患者来说，现有疗法的效果通常令人沮丧。我们的团队仍专注于推动招募并推进这一重要项目。”
MIRACLE研究是一项第二B阶段/第三阶段临床试验，其中第二B阶段的数据将与第三阶段的数据结合以衡量其主要疗效终点。MIRACLE需根据FDA及其国外对应机构的要求提交适当的未来文件并可能获取额外反馈，采用适应性设计，即在试验的A部分中，前75至90名受试者将以1:1:1的比例随机分配接受高剂量阿糖胞苷（HiDAC）联合安慰剂、190 mg/m² Annamycin或230 mg/m² Annamycin。这些剂量是由FDA在公司的第一B阶段/第二阶段会议结束时特别推荐的。
MIRACLE试验方案允许在45名受试者时提前揭盲初步的主要疗效数据（完全缓解率或CR）以及三组的安全性和耐受性数据，并在A部分结束时（75至90名受试者）进行总结。首次早期揭盲将包括30名接受Annamycin（190 mg/m²和230 mg/m²）联合HiDAC治疗的受试者和15名仅接受HiDAC加安慰剂治疗的受试者。公司预计将在2025年下半年达到第一次揭盲（45名受试者），并在2026年上半年完成第二次揭盲。这一加速的时间表部分归功于公司在12月与潜在研究者召开的会议中收到的积极反馈。
此前，关于欧盟的公告指出，EMA授予的临床试验批准附带条件，即公司在启动研究的第三阶段（B部分）之前必须提交适当非临床GLP研究的结果。结果将作为现有批准CTA的重要修改提交。
在试验的B部分中，大约220名额外的受试者将被随机分配接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin（1:1随机）。最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的整体平衡，符合FDA的新Project Optimus倡议。
目前，患者已经开始接受治疗，初步数据读取按计划将在2025年下半年完成。有关MIRACLE试验的更多信息，请访问clinicaltrials.gov，参考标识符NCT06788756。此外，欧盟的临床试验信息可在euclinicaltrials.eu上找到，参考标识符为2024-518359-47-00。
Annamycin（非专有名称为naxtarubicin）目前已获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药指定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病，同时也获得了EMA针对复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定。
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