Moleculin Biotech, Inc.（纳斯达克代码：MBRX）是一家专注于治疗难治性癌症和病毒感染的晚期制药公司，今日宣布，格鲁吉亚药品和医药活动监管局（RAMPA）已批准其进行关键性的二期B/三期多中心、随机、双盲、安慰剂对照、适应性设计研究。该研究旨在评估Annamycin联合阿糖胞苷（Ara-C，合称“AnnAraC”）用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者的效果。这项被称为“MIRACLE”的三期试验（全称为Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation）是一项全球性审批试验，覆盖美国、欧洲和中东的多个研究中心。此外，公司预计格鲁吉亚的首例患者将在8月底前接受治疗。
Moleculin董事长兼首席执行官沃尔特·克莱姆普（Walter Klemp）表示：“继我们最近获得欧洲药品管理局（EMA）的CTA批准后，RAMPA对MIRACLE试验方案的批准标志着另一个重要里程碑，进一步加强了我们的入组努力。我们预计到8月底将在欧洲和美国新增16个研究中心，使MIRACLE试验的A部分研究中心总数在今年年底前超过30个。与此同时，我们在乌克兰首个研究中心的A部分入组进展顺利，已有7名受试者完成治疗，另有1名正在筛查中。所有这些都支持我们计划在2025年下半年报告A部分首批45名受试者的初始数据。”
克莱姆普继续说道：“早期招募的成功凸显了我们临床研究中心的能力，仅在研究中心启动后的三个月内就筛选了前十名受试者，这充分展示了ARENSIA探索医学诊所（位于乌克兰基辅）的研究承诺。我们感谢国际监管机构对本试验的支持，相信这反映了市场对Annamycin的潜在需求以及对更好的R/R AML治疗选择的重大未满足需求，特别是对于Venetoclax治疗失败的患者群体而言，现有疗法的结果令人失望。我们的团队将继续专注于推动入组并推进这一重要项目。”
MIRACLE研究是一项二期B/三期临床试验，其中二期B部分的数据将与三期部分合并，以评估主要疗效终点。该试验采用适应性设计，在A部分中，前75至90名受试者将以1:1:1的比例随机分配接受高剂量阿糖胞苷（HiDAC）联合安慰剂、190 mg/m² Annamycin或230 mg/m² Annamycin治疗，上述剂量由FDA在公司一期B/二期会议中特别推荐。
MIRACLE试验方案允许在45名受试者时进行初步主要疗效数据（完全缓解率或CR）和安全性/耐受性的揭盲，同时在A部分结束时（75至90名受试者）也将进行揭盲。首次早期揭盲将包括30名接受AnnAraC治疗的受试者（190 mg/m² 和 230 mg/m² Annamycin组合）以及15名仅接受HiDAC加安慰剂治疗的受试者。公司预计首次揭盲（45名受试者）将在2025年下半年完成，第二次揭盲则预计在2026年上半年完成。加速的时间表部分得益于公司在12月与潜在研究者会议上收到的积极反馈。
关于欧盟方面，EMA批准的临床试验条件是公司在启动三期（B部分）之前提交适当的非临床GLP研究结果。相关结果将作为对现有批准CTA的重大修改提交。
在B部分试验中，约220名额外受试者将被随机分配接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin（1:1随机）。最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的整体平衡，符合FDA的新Project Optimus倡议。
目前患者用药已经开始，初始数据读出预计将在2025年下半年完成。有关MIRACLE试验的更多信息，请访问clinicaltrials.gov，参考标识符为NCT06788756。此外，欧盟地区的临床试验信息可在euclinicaltrials.eu上查询，参考标识符为2024-518359-47-00。
Annamycin（非专利名称为Naxtarubicin）目前已获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病，同时还获得了EMA授予的孤儿药认定。此外，Annamycin还获得了FDA针对软组织肉瘤的孤儿药认定。
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