美国风湿病学会发布1999年以来首份狼疮治疗指南更新
——追赶四分之一世纪的研究进展与新药上市
今日医学页面特约撰稿人 约翰·格弗
2025年11月7日 • 阅读时间3分钟
核心要点
- 美国风湿病学会指南重申羟氯喹（HCQ）应作为多数狼疮患者治疗的核心基础
- 糖皮质激素可用于控制活动期疾病，但应尽快减量并停用
- 可考虑联用免疫抑制剂和/或靶向生物制剂以实现病情缓解或低活动度状态
美国风湿病学会（ACR）关于系统性红斑狼疮（SLE）管理的指南历经25年首次更新，明确指出羟氯喹（HCQ）应作为多数患者治疗的核心，必要时可添加其他药物类别以达到低疾病活动度（LDA）或病情缓解。
该指南由纽约特种外科医院的丽莎·萨马里塔诺医学博士及近50名专家组成的委员会撰写，同时规定糖皮质激素可用于新确诊患者和病情发作时的症状控制，但使用时长应尽可能缩短。指南本周同步发表于ACR旗舰期刊《关节炎与风湿病学》及其姊妹刊物《关节炎诊疗与研究》。
专家组指出："多数推荐属有条件推荐，并未指定特定免疫抑制剂或药物类别。这直接源于现有证据有限、投票专家组成员治疗方案差异，以及患者专家组对药物副作用和耐受性的高度重视。"
由此指南特别强调医患共同决策的重要性，"此举还能提升药物依从性——鉴于依从性最终是决定治疗效果的关键因素，这一目标尤为重要。"研究显示，狼疮患者普遍存在依从性不足问题，即便是羟氯喹等服用简便的药物也不例外。
令人难以置信的是，这份新指南竟是ACR自1999年以来的首次更新。彼时学会仅推荐抗疟药（如羟氯喹）、非甾体抗炎药、糖皮质激素（局部和口服）以及硫唑嘌呤和甲氨蝶呤等免疫抑制剂。生物制剂当时初现端倪，1999版指南将其定义为"实验性疗法"。
过去25年间，风湿病学家并非孤立无援。ACR的跨大西洋合作伙伴——欧洲风湿病联盟（EULAR）于2023年发布最新指南，覆盖了近年研究与药物开发的主要进展。该指南同样将羟氯喹列为治疗核心，必要时添加传统免疫抑制剂和新型靶向药物以改善症状控制。
新版ACR指南现已列出20种药物的剂量与监测规范，包括5种生物制剂：阿那白滞素（Kineret）、阿尼鲁单抗（Saphnelo）、贝利尤单抗（Benlysta）、奥比妥珠单抗（Gazyva）和利妥昔单抗（Rituxan）。值得注意的是，并非所有药物均获FDA正式批准用于SLE。指南还纳入环孢素、他克莫司等强效免疫抑制剂，其他抗疟药（除羟氯喹外），甚至用于特定黏膜皮肤症状的麻风病药物氨苯砜。针对不同器官受累表现，众多药物获得不同程度的推荐。
药物治疗通用建议包括：
- 以病情缓解或低活动度为治疗目标
- 若患者使用≤5mg/日泼尼松当量的激素仍无法维持低活动度，应启动或强化免疫抑制剂治疗
- 羟氯喹在耐受良好情况下应持续使用
- 对持续缓解或低活动度达3-5年的患者，可尝试减停免疫抑制剂
萨马里塔诺团队未制定更详细的阶梯治疗方案——鉴于SLE症状谱广泛且多数常用药物仅针对单一器官系统，此任务实属不可能。取而代之的是，专家组按症状类型（如黏膜皮肤型、血液型、神经精神型）提供图表，列明可考虑的药物选项。例如"冻疮样"狼疮患者可选用钙通道阻滞剂、5型磷酸二酯酶抑制剂或己酮可可碱；心肌炎则需环磷酰胺、吗替麦考酚酯、B细胞清除剂（如利妥昔单抗）或静脉注射免疫球蛋白等治疗。
除羟氯喹外，没有任何单一药物获得针对特定症状类别或SLE整体的"强推荐"。鉴于所有其他推荐均为有条件推荐，专家组呼吁："除精心设计的观察性研究和队列研究外，还需开展针对特定器官系统的疗效比较试验。"
【全文结束】
