亮点
- •42%的新型抗癌药物在欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)之间存在适应症差异
- •最常见的差异在于治疗线安排
- •这些差异无法用数据成熟度或证据水平低来解释
- •机构间政策的分歧可能是这些发现的解释
摘要
背景
研究发现，欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)在新型抗癌药物的适应症授予方面存在显著差异。这些差异导致接受这些药物治疗的患者在临床获益方面存在不确定性。目前尚不清楚这些差异为何发生；因此，我们旨在分析数据成熟度或关键试验的特征是否可能是这些差异的解释。
方法
分析包括了2020年1月1日至2022年12月31日期间至少在一个机构获得最终决定的、同时获得EMA和FDA批准的所有新型抗癌药物。这些药物是通过搜索FDA和EMA网站确定的。
结果
共纳入36种新型抗癌药物。在15种（42%）药物中发现了EMA和FDA在授予适应症方面的显著差异。EMA通常拥有比FDA更成熟的数据，但在比较有显著差异和无显著差异的药物时，比例相似。此外，结果并未表明证据水平低（例如，将早期阶段试验作为关键试验、单臂设计或使用替代终点）在适应症存在显著差异的抗癌药物中更为常见。
结论
EMA和FDA对新型抗癌药物授予的适应症中频繁出现的差异，无法通过评估时的数据成熟度或关键试验的特征来解释。因此，两个机构之间监管政策的分歧被认为是更可能的解释。
政策摘要
监管机构在新型抗癌药物适应症授予方面的差异表明存在有问题的外推，从而导致患者临床获益的不确定性。本研究旨在确定这些差异的潜在解释，以减少未来的不一致。
关键词
抗癌药物
治疗适应症
FDA
EMA
监管政策
药物审批
肿瘤学
癌症
【全文结束】
