4月16日（路透社）——有影响力的药物定价机构临床和经济审查研究所（ICER）在周四发布的报告中指出，美国食品药品监督管理局（FDA）在授予某些药物加速审批时应提高透明度。
FDA的加速审批通道通过使用替代终点指标（即预测临床获益但不直接测量的生物标志物），大幅缩短审批时间，使严重疾病且无获批治疗方案的药物能更快获得授权。然而，通过该通道获批的制药企业仍需开展确证性试验以验证预期临床获益。
今年获得加速审批的药物包括Denali Therapeutics（丹纳利治疗公司）(DNLI.O)的罕见病药物Avlayah，以及Rocket Pharmaceuticals（火箭制药公司）(RCKT.O)针对儿童疾病的基因疗法Kresladi。
该通道的快速审批引发了关于治疗安全性和有效性的质疑。例如，2021年渤健（Biogen Inc）的阿尔茨海默病药物Aduhelm在缺乏明确患者获益证据的情况下获得FDA加速审批，引发巨大争议；三年后，药企最终终止了该治疗方案。ICER首席执行官莎拉·埃蒙德向路透社表示，部分人士担忧更严格证据标准导致获批药物减少，而另一些人则认为太多药物在证据薄弱且缺乏必要确证性随访的情况下获批。
截至去年，FDA已发布新指南以澄清加速审批的临床证据要求，例如开发"合理可能"预测临床获益的替代终点指标。
需要更多透明度
ICER报告建议多项政策选项以完善加速审批通道，包括加强替代终点指标的选择、要求顾问委员会参与加速审批评审，以及提升决策过程的透明度。
报告指出："建立临床试验和证据质量评分系统，可帮助FDA追踪加速审批通道的长期表现及不同申办方的差异，或可作为早期预警机制，识别可能延误或无法提供充分数据以转为完全批准的试验。"报告还建议将加速审批药物的医保覆盖与公平的、基于价值的定价挂钩，在新证据出现时动态调整价格，并在无替代治疗方案时限制患者自付费用。
其他提案包括强化确证性试验的执行要求，针对特定药物类别或疾病领域开展重点再审查，优先处理证据不确定性最高的项目。
由礼来（Eli Lilly and Co）(LLY.N)、渤健和强生（J&J）(JNJ.N)等药企巨头组成的健康政策研究组织"国家制药委员会"表示，尽管存在挑战，"研究显示该通道基本按预期运作"，并强调加速审批为患者带来价值，整体获益大于风险。
报道由班加罗尔的Sneha S K撰写；Diti Pujara编辑
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