胰腺癌领域的好消息实属罕见。
早期检测困难，诊断后的生存时间相对较短。现有治疗大多仅适用于疾病早期阶段。尽管胰腺癌仅占新诊断癌症的3.2%，但它却是美国第三大癌症死亡原因。
因此，当已经治疗胰腺癌患者16年的拉奇娜·什罗夫(Rachna Shroff)博士看到最近发表的一项临床试验的积极发现时，她感受到了一种"巨大的转变"。
"这些数据让我热泪盈眶，"什罗夫说道，她是亚利桑那大学癌症中心血液学和肿瘤学部门主任。
这项研究表明，革命医药公司(Revolution Medicines)开发的一种实验性药丸使转移性胰腺癌患者的生存时间相比化疗几乎翻倍。
接下来会发生什么将决定患者何时以及是否能够获取这种名为daraxonrasib（de-RAK-son-ra-sib）的药物。以下是这些发现对患者近期可能意味着什么。
问：这项研究发现了什么？
**答：**这项3期临床试验涉及500名已经接受过一线治疗（如化疗）的转移性（即四期）胰腺癌患者。
当初始治疗停止有效或被证明不成功后，患者被随机分配接受每日一次daraxonrasib药丸治疗或二线化疗治疗。
服用daraxonrasib的患者中，中位总生存期为13.2个月——几乎是化疗组6.7个月中位总生存期的两倍。
什罗夫表示，研究显示了三项令人鼓舞的结果：延长了生存时间、与肿瘤缩小增加相关，且患者报告称它积极改善了他们的生活质量。
"它真的满足了所有条件，"什罗夫说。
2013年9月5日，北卡罗来纳州达勒姆，一名癌症患者通过静脉输液接受化疗。（美联社）
问：谁是daraxonrasib的良好候选者？
**答：**目前，该药物适用于已经接受过某种治疗的胰腺癌患者。但研究人员也在研究将其作为新诊断患者的一线治疗方案。
患者癌症的遗传因素也可能影响daraxonrasib是否是一个合适的治疗选择。
什罗夫表示，美国国家综合癌症网络(National Comprehensive Cancer Network)的指南建议人们检测其胰腺癌特有的基因突变。这有助于医生确定最佳治疗方案和临床试验资格，因为治疗方法正在测试中，临床指南也在不断发展。
"除了daraxonrasib，还有许多其他药物正在测试中，"什罗夫说，包括那些针对癌症特定基因突变的药物。此外，对于具有某些基因突变的胰腺癌，可能已有FDA批准的药物是最佳治疗选择。
问：daraxonrasib现在对患者可用吗？
**答：**该药物尚未获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，因此并非对所有患者都 readily available。但3期临床试验是FDA审查并可能批准药物前的最后步骤之一。
不过，FDA于4月30日批准了革命医药公司提出的扩大治疗获取请求，有时称为"同情用药"。
根据此计划，患有危及生命疾病的患者可以在不符合临床试验资格或无法参与临床试验且没有其他可比治疗方案的情况下获取试验性药物。符合条件还要求患者年满18岁并患有先前治疗过的转移性胰腺癌。
相信患者可能适合"同情用药"的医生可以向革命医药公司、FDA和伦理委员会或机构审查委员会提交文件请求批准。有时患者必须承担机构审查委员会评估的费用。
目前尚不清楚有多少患者正通过"同情用药"计划寻求获取daraxonrasib。革命医药公司尚未说明预计有多少人将通过扩大获取途径获得daraxonrasib。需求已经很高，公司表示预计这种情况将持续下去。
什罗夫表示，一旦可能，她和亚利桑那大学癌症中心的同事们就开始了请求考虑其患者的流程。截至6月2日，她说她的患者尚未收到该药丸。
问：FDA何时可能批准daraxonrasib？
**答：**确切时间难以确定，因为FDA将设定时间表。但纽约北威尔健康癌症研究所(Northwell Health Cancer Institute)的胃肠道医学肿瘤学家丹尼尔·金(Daniel King)博士表示，该药物可能最早在第四财政季度（包括10月、11月和12月）获得批准。什罗夫也猜测可能只需几个月时间。
FDA已表明其快速行动的意图。在2025年10月，该机构表示已将daraxonrasib纳入旨在加速FDA审查的试点计划。FDA表示，试点计划参与者将在制药公司提交完整申请后一至两个月内获得决定。
FDA还指定daraxonrasib为"突破性疗法"，这一标签使该药物有资格获得加速审查流程。
在给PolitiFact的一份声明中，革命医药公司表示正尽快向FDA提交新药申请，部分申请已由该机构处理。
问：目前能够获取daraxonrasib的人需要支付多少费用？
**答：**革命医药公司表示，正在为扩大获取计划中的患者免费提供药丸的每日剂量。
私人保险公司和联邦医疗保险(Medicare)通常不覆盖患者通过特殊批准获取的试验性药物费用，但提供治疗的公司可以选择免费提供。
问：如果FDA批准，daraxonrasib将花费多少？保险会覆盖吗？
**答：**革命医药公司告诉PolitiFact，将在FDA批准后提供定价细节。
医生表示，他们预计主要保险公司一旦批准将覆盖daraxonrasib。
金表示，他预计该药物将成为美国国家综合癌症网络(National Comprehensive Cancer Network)治疗指南的一部分。该组织的指南影响联邦医疗补助(Medicaid)、联邦医疗保险和私人保险公司所覆盖的内容。
"鉴于对结果的这种影响，我无法想象它不会被覆盖，"什罗夫说。
问：daraxonrasib有副作用吗？
**答：**是的，临床试验中服用药丸的100%患者报告了不良反应，最常见的是皮疹、腹泻、口腔炎（口腔或嘴唇内衬组织炎症）、恶心和呕吐。
二线化疗治疗在97.9%的病例中也引起副作用，最常见的是疲劳、贫血、恶心、腹泻和中性粒细胞减少症——某些白细胞水平降低，使人更容易感染。
虽然11.2%的患者因副作用停止化疗，但只有1.2%的daraxonrasib患者因此停止服药。
一旦该药丸广泛供应给患者，什罗夫表示，医生将继续跨学科合作——例如与皮肤科医生合作治疗皮肤反应——以确保患者能够耐受该药物。
PolitiFact研究员Caryn Baird为本报告做出了贡献。
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