美国食品药品监督管理局(FDA)已受理用于治疗全身型重症肌无力(gMG)的西姆迪西兰新药申请(NDA)，并授予其优先审查资格。
西姆迪西兰是一种皮下给药的小干扰RNA(siRNA)治疗药物，可减少肝脏中补体因子5的生成。该新药申请基于NIMBLE三期临床试验(ClinicalTrials.gov编号：NCT05070858)的数据支持，该试验评估了西姆迪西兰作为单药或与补体抑制剂pozelimab联用，治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性症状性gMG患者的疗效。
研究共纳入284名受试者，随机分配至4个治疗组：西姆迪西兰单药组、西姆迪西兰-pozelimab联合组、pozelimab单药组和安慰剂组。主要终点为24周时重症肌无力-日常生活活动量表(MG-ADL)总分较基线的变化。MG-ADL总分范围为0至24分，分数越高表明功能障碍和残疾程度越严重。
研究结果表明，与安慰剂相比，西姆迪西兰治疗与MG-ADL总分的统计学显著改善相关。西姆迪西兰单药治疗的安慰剂校正治疗差异为-2.30（P=0.0005），西姆迪西兰-pozelimab联合治疗为-1.7（P=0.0086）。
上呼吸道感染是试验期间报告的最常见不良事件，在西姆迪西兰单药组和安慰剂组的发生率相似（12%对11%）。尽管补体抑制剂可能增加患者发生严重脑膜炎球菌感染的风险，但在NIMBLE研究的双盲期内未报告此类感染。
FDA预计将于2026年11月做出监管决定。若获批，西姆迪西兰将成为首款每年仅需皮下给药四次的siRNA疗法，用于gMG治疗。
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