美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Tecelra®（afamitresgene autoleucel）传统批准，用于治疗既往接受过化疗、HLA-A02:01P、-A02:02P、-A02:03P或-A02:06P阳性且肿瘤表达黑色素瘤相关抗原A4（MAGE-A4）的不可切除或转移性滑膜肉瘤患者，该抗原需由FDA批准或认证的伴随诊断设备确定。此外，该适应症还扩大至包括12岁及以上的儿科患者，以及成人患者。
Tecelra是一种自体T细胞免疫疗法，于2024年获得滑膜肉瘤的加速批准。该产品由患者的外周血单核细胞制备而成，这些细胞经过基因修饰以靶向MAGE-A4，这是一种在滑膜肉瘤中表达的细胞内癌症-睾丸抗原。
FDA的完全批准是基于SPEARHEAD-1研究（队列1、2、3；ClinicalTrials.gov标识符：NCT04044768）的数据，该研究评估了单次输注Tecelra在137名滑膜肉瘤患者（中位年龄38岁；范围：13至73岁）中的疗效。
该研究包括HLA-A02:01P、HLA-A02:02P、HLA-A02:03P和HLA-A02:06P等位基因阳性、接受过先前系统治疗（多柔比星和/或异环磷酰胺）且肿瘤表达MAGE-A4肿瘤抗原的不可手术或转移性滑膜肉瘤患者。
主要终点是由独立评审委员会根据RECIST v1.1评估的总体应答率（ORR）。
研究结果显示，ORR为43.8%（95% CI，35.3-52.5），其中3.6%的患者经历了完全应答，40.1%的患者出现部分应答。中位应答持续时间为5.3个月（95% CI，4.5-8.2）。维持应答至少6个月、12个月和24个月的患者比例分别为48.3%、31.9%和31.9%。
US WorldMeds高级副总裁Kristen Gullo表示："Tecelra的独特之处在于它针对每个个体进行个性化定制，通过改造患者自身的T细胞来检测、靶向并攻击其癌症。直到今天，这一选择仅适用于成人。对于12岁及以上具有生物标志物适用性的晚期滑膜肉瘤患者，今天的决定为一种此前无法触及的新型治疗方法打开了大门，并在选择极其有限的情况下提供了希望。"
参考文献：
- US WorldMeds®获得FDA完全批准Tecelra®（afamitresgene autoleucel），扩大适应症，将首个获批用于实体瘤的工程化T细胞疗法扩展至12岁及以上的儿童。新闻稿。US WorldMeds。2026年6月22日。
- Tecelra说明书。US WorldMeds; 2026. 2026年6月22日访问。
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