FDA在12月份的审查活动激增导致去年批准了41种新药和生物制品，这是自1996年创下56项批准记录以来的最高水平。更广泛的统计数据显示，包括在欧洲和日本推出的新药在内，共有54种新疗法获得批准。FDA的批准总数中包括15多种孤儿药和15多种首创疗法，反映了行业持续向专科药物的转变趋势——这些药物可以更快开发、获得额外的独家经营权，并在日益注重成本的市场中获得高价。这些趋势支持了对有资格获得突破性药物认定的药物开发的持续兴趣，这将为癌症和许多关键罕见疾病带来更多的新疗法。
FDA药品评价与研究中心(CDER)主任Janet Woodcock在12月华盛顿FDA/CMS峰会上提出2015年优先事项清单时表示，她希望看到更多针对儿童的药物研究、更多的抗微生物药物，以及更多支持癌症疗法额外适应症的研究。Woodcock强调了CDER在按性别、种族、年龄和民族公布试验参与信息方面的努力，并通过更广泛地使用贝叶斯统计和适应性临床试验设计来改善药物开发和临床测试，同时进一步开发患者报告结果措施。
其中一些主题包含在CDER 2015年90项新草案和最终指南文件的愿望清单中。除了根据立法要求制定批准新防晒霜和建立药品供应链追踪计划的指南外，议程还提出了开发治疗酒精中毒、杜氏肌营养不良症、头虱感染和溃疡性结肠炎药物的标准。该机构还寻求更多关于测量儿科人群治疗效益以及在临床试验中纳入孕妇的指导。此外，FDA提议扩大电子提交范围，包括支持生物研究监测检查规划的信息。
FDA的审查计划得益于用户费用支持的"计划"所支持的改进，该计划使药物审批过程更高效有效。CDER新药办公室(OND)主任John Jenkins报告称，更多的提交正在仅一个审查周期内得到评估，为赞助商和OND审查办公室节省了时间和资源。去年三分之二的新药首次在美国获得批准。
优化突破性药物审批
与此同时，CDER投入大量资源来处理对突破性药物计划的意外响应，并正在评估如何使这个两年历史的计划更高效。自2013年1月以来，该机构已审查了200多项认定申请，并批准了70项，通常授予那些显示出显著临床效果的产品。该计划已促成12多种针对多种关键疾病的突破性药物获得批准，还有数十种正在审批流程中。
但评估被拒绝的三分之二突破性认定申请需要大量工作，这些拒绝通常发生在疗效有限、在极少数患者中测试或试验设计有缺陷的药物上。为了更好地管理该计划，FDA正在考虑对"明显不合格"的申请采用简化的拒绝报告撰写流程。进一步的指南将旨在明确突破性申请的"门槛"，这一问题将在4月份与布鲁金斯学会举行的研讨会上讨论。
这样的改变可能会给机构审查员更多时间，提供评估精简临床试验和创新统计方法所需的"专注关注"，这些对成功的突破性药物开发至关重要。同样重要的是协助加快制造过程，并为可能比预期更快上市的药物安排及时的工厂检查。
FDA努力为患者带来更多新药的努力已在国会山引起注意，国会领导人正计划在今年通过立法，进一步加快针对未满足医疗需求的药物和医疗器械的开发。众议院能源与商业委员会正在考虑一项促进"21世纪治疗"的两党法案的"讨论草案"，目标是在夏季前将其通过国会。
与此同时，众议院和参议院的共和党领导人将提出"现代化"FDA运营的建议，旨在减少一些机构批评者所描述的将救命疗法带给患者的官僚障碍。国会监督听证会预计将推动对同情用药请求的更快响应、新医疗器械和诊断的简化审批，以及在设计临床试验和扩大获取计划时更加关注患者视角。
FDA官员希望国会也能提供额外资金，支持突破性药物计划和其他给工作人员带来额外需求的新举措。CDER目前有约650个职位空缺，其中许多在审查部门。
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