临床试验是医学进步的基石，它测试新疗法并为患者带来希望，推动全民医疗发展。但谁能参与这些关键研究？参与者是否真正代表了受特定疾病影响最严重的群体？《自然》期刊最新发表的科学评论指出，目前衡量临床试验代表性的方法可能存在缺陷，这种偏差可能掩盖了重要差异。
旧方法：依赖人口普查数据进行评估
以某种癌症的新药试验为例，研究人员常通过比较试验参与者与美国总体人口的种族构成来评估公平性。这种方法曾应用于对2008-2019年近3000项临床试验的大型分析。该分析认为黑人和夏威夷原住民/其他太平洋岛民(NHPI)在多项试验中"过度代表"，而女性、美洲印第安人/阿拉斯加原住民(AI/AN)、亚裔、白人和混血人群则存在代表性不足。
虽然乍看之下这种比较逻辑合理，但评论作者指出关键问题：没有考虑不同群体特定疾病的患病率差异。
新方法：聚焦疾病负担最重的群体
疾病对各族群的影响并不均衡。某些疾病在特定种族中发病率显著更高。例如，如果某种疾病在黑人群体中发病率显著偏高，单纯与美国总人口比较可能错误得出"过度代表"的结论。实际上，他们参与比例可能仍低于该群体的实际治疗需求。
研究团队强烈主张采用新方案：将参与者比例与疾病发病率——即特定疾病在各人群中的新发病例率进行对比。这种"基于发病率"的评估方法能更真实反映试验是否真正纳入了疾病负担最重的群体。目前癌症研究领域已有学者采用这种方法。
精确评估的重要性
公平性不仅关乎数字，更关乎实质平等。若试验未能纳入足够多的高发群体，我们将无法判断新疗法对其效果。基于错误比较得出的"过度代表"结论，可能无意中促使研究者减少招募这些群体，反而加剧现有健康差异。
"忽视疾病特异性发病率，就无法评估不同种族群体对疾病干预的真实需求，"研究者强调。
评论还指出，使用2010年人口普查数据评估跨越十年(2008-2019)的试验，未考虑美国人口结构在此期间的变化。
建立信任是另一关键因素。确保试验参与者反映目标服务群体，有助于重建历史上受伤害群体对医学研究的信心。对受疾病影响最严重的少数群体保证足够代表性，既是公平需要，也是产出可靠科学成果的基础。
前进方向
作者肯定原始研究涵盖AI/AN和NHPI等常被忽视群体的积极意义，认同实现试验公平性的根本目标。但呼吁研究界超越简单的人口普查比较。通过采用疾病发病率作为代表基准并设定招募目标，才能确保真正的公平。这意味着需要系统收集疾病负担数据，并设计能实质性纳入所有群体的试验方案，最终实现更公平的全民医疗。
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