美国食品药品监督管理局(FDA)最近几个月通过一项新的加速审查计划快速批准了少量药物。然而，美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪夸大了该计划的影响，通过与过去药物审批速度进行误导性比较来支持其主张。
肯尼迪在4月16日的国会听证会上表示："我们刚刚在创纪录的时间内批准了两种新药，两种新的肿瘤药物，一种在45天内。"他补充说，另一种在55天内获得批准。"之前的最短时间是310天。"在当天的另一次听证会上，他称这两次批准是"有史以来最快的"。
实际上，这些抗癌药物并非全新药物。根据FDA新闻稿，FDA批准了一种已获批药物的扩展用途(适应症)以及一种已获批药物的新组合，从提交申请到完成审查分别用了44天和55天。与此同时，肯尼迪提到的310天数据来自4月1日时任FDA局长马蒂·马卡里博士的发言，代表2025年新药申请的平均审查时间。
哈佛医学院和布莱根妇女医院研究药物监管的亚伦·凯塞尔海姆博士告诉我们，将近期快速的肿瘤药物审批与所有药物的平均审批时间进行比较就像"比较苹果和大猩猩"。他表示，由于这些肿瘤药物是针对新适应症的，即使没有FDA新的加速计划，审查起来也会更容易。
此外，该机构批准某些药物的速度比平均水平快，甚至快得多，这种情况也并非前所未有。
FDA于2025年6月宣布推出"专员国家优先券"(CNPV)试点计划，这是数十年来一系列加速特定药物审批努力的最新举措。CNPV计划声称其目标是"大幅缩短"符合国家健康优先事项药物的审查时间，目标审查时间为一到两个月。迄今为止，已有七种药物通过该计划完成审查。
已于5月12日辞职的马卡里也做出过类似声明。在5月5日接受CNBC采访时，马卡里表示FDA"在44天和55天内就做出了决定，而不是一年"。
鉴于在新政府监管下完成审查的药物数量"相对较少"，凯塞尔海姆表示，目前评估当前政策对药物审批速度的整体影响"还为时过早"。他说："目前没有证据表明本届政府已经发生了重大变化。"
肯尼迪还错误地声称这些肿瘤药物是"在创纪录的时间内"获得批准的。马卡里承认1990年代曾有一种HIV药物获得更快的批准。（不过，FDA后来在5月8日以同样快的速度批准了第三种抗癌药物的新适应症，追平了马卡里提到的先前记录。）
这位卫生与公众服务部部长进一步声称，2025年特朗普政府下新药和仿制药的批准数量均创"纪录"。但FDA网站上的信息与此相矛盾。该机构未回复我们关于这些声明的质询。
"比较苹果和大猩猩"
正如我们所说，肯尼迪和马卡里将近期肿瘤药物审批与之前10个月至1年的审查时间进行比较是具有误导性的。
肯尼迪所推崇的44天肿瘤药物审查针对的是宗格替尼(zongertinib)，该药物最初于2025年获批用于治疗晚期肺癌患者的一个亚群。2026年2月，该机构将批准范围扩大到包括未接受过前期治疗的患者。
凯塞尔海姆表示："宗格替尼是对已获批适应症的扩展，这完全超出了我们在平均审查时间方面讨论的范畴。"他继续解释道："这是一种针对特定适应症具有已知疗效、已知安全性的已获批药物。制造商只是提交了一些额外证据，以支持将标签扩展到非常相关的适应症。"
研究表明，补充适应症的审查时间比从未获批过的药物申请要短。
制药公司向FDA提交申请后，该机构有60天时间审查申请并决定是否"受理"。通过FDA网站，我们可以看到从制药公司提交申请到FDA批准的时间，因为这是机构批准函中的信息。
然而，根据FDA新闻稿，肯尼迪和马卡里的数据衡量的是从FDA受理申请开始的药物审查时间。
CNPV计划旨在60天预提交期间从制药公司获取更多材料，并缩短60天受理期，包括使用基于人工智能的工具。目标是在FDA受理申请后大约一到两个月内完成药物审查，但也可能延长时限。
布鲁金斯学会经济学家、客座研究员瑞安·康拉德在10月的一篇评论文章中写道："必需的预提交和延期使这些审查可行，但也隐含地承认真正的30至60天审查不太可能。"他补充说："虽然这些审查将比宣传的更长，但它们被设计得比现有时间表更快。"
对于宗格替尼，FDA从提交申请开始花了235天——略低于八个月——审查该药物的原始申请。然后，FDA总共花了104天审查宗格替尼扩展适应症的申请，其中包括60天的受理期和受理后44天的审查时间。
肯尼迪和马卡里推崇的另一次肿瘤药物批准的55天审查针对的是Tec-Dara，这是一种获批用于治疗多发性骨髓瘤(一种血液癌症)的药物组合。该药物在提交申请90天后获得批准。然而，组成该组合的两种药物此前已被批准用于治疗同种癌症类型。凯塞尔海姆表示，这种批准"不需要像从未上市过的新药那样从头开始审查"。
肯尼迪将这些批准与2025年310天的平均药物审查时间进行比较，这是马卡里引用的数据。我们发现该数据是合理的。我们计算了2025年新药申请从提交到批准的平均时间约为366天，这与马卡里的估计大致相符，假设他的数字不包括FDA最多60天的受理期。
5月8日最新的CNPV批准再次针对一种针对特定基因突变肿瘤的抗癌药物的扩展适应症。该药物zenocutuzumab被批准用于患有罕见胆管癌的患者，扩展自先前批准的用于具有相同突变的肺癌和胰腺癌患者的适应症。
至于迄今为止通过CNPV计划批准的其他药物，许多具有可能加速其批准的额外特征。
例如，FDA在4月1日的新闻稿中宣传了orforglipron的批准，这是一种用于减肥的新型口服GLP-1药物，从受理到批准用了50天，从提交到批准用了71天。凯塞尔海姆表示："这类药物在1980年代和1990年代基于公共资金研究发现后已存在20多年。"他说："所以这是另一种具有长期记录的药物类别，这是一种新配方。"该机构还批准了一种先前获批的GLP-1药物的更高剂量。
CNPV计划于2025年12月的首次行动是将一种抗生素Augmentin XR重新带回市场，其品牌版本已退出市场。凯塞尔海姆表示，该药物是"已有数十年历史、作为仿制药广泛可用的产品"，解释说此类申请"需要的数据远少于新药申请"。
厘清创纪录批准的声明
肯尼迪还声称本届政府在药物批准数量方面创下纪录，但我们发现的信息与此相矛盾。
他在4月16日的国会听证会上表示："我们在药物批准方面打破了所有纪录。"他在4月21日的另一次听证会上重复了这一说法。"今年我们批准了67种新药，"他说，称这是创纪录的。"我们批准了91种新的仿制药，这也是创纪录的，"他继续说道。卫生与公众服务部的社交媒体账户也分享了这些说法。
肯尼迪的67这个数字与2025年FDA药品和生物制品部门批准的药物和其他某些产品的总数相符。然而，当我们加总2024年的同类批准时，发现该机构批准了69种产品。肯尼迪声称的91种仿制药创纪录的批准数量也与2025年首次仿制药批准数量相符。但早在2022年，这类批准就有107种。
相比之下，马卡里在他的FDA员工演讲中以及5月5日的CNBC采访中都将67种批准称为"接近纪录"。FDA关于药品评价研究中心批准的部分药物和生物制品的报告显示，2025年的批准数量"与过去五年的平均值相似"。
至于药物审查速度，肯尼迪吹捧扩展肿瘤适应症的审查创下了纪录，而马卡里则表示44天和55天的审查接近HIV药物的破纪录批准。然而，1996年批准HIV药物Crixivan的42天是从提交到批准的时间，而卫生与公众服务部官员计算的是近期两种肿瘤药物批准的较晚时间点，正如我们所解释的。
从提交到批准，近期肿瘤药物的审查用了104天和90天。
加速审查的长期历史
凯塞尔海姆解释说，1980年代，FDA资金不足，平均药物审查时间为两到三年。1992年，国会通过了《处方药用户付费法案》，要求申请药物批准的公司支付用户费，使FDA能够雇佣更多员工。该法律还将标准审查期限设定为12个月，最终缩短为10个月，并为某些药物创建了优先审查状态，其审查期限为六个月。
凯塞尔海姆表示："此后，审查时间迅速下降。"
FDA加速审查计划随着时间推移不断积累，目前有四个主要途径，加上CNPV途径和其他旨在缩短审查的举措。这些计划因扩展到涵盖大多数药物而受到批评，不一定要求公司证明其药物比其他选择具有更大的治疗价值，并且有些药物后来被发现存在先前未知的安全问题或不如最初认为的有效。
研究一致认为，美国的药物审查速度在1980年代末和1990年代迅速下降，此后美国的审查速度一直是全球最快的之一。
凯塞尔海姆及其同事的一项研究发现，审查时间"从1983年的三年多下降到2017年的一年以下"。到2018年，标准审查途径下FDA药物的中位审查时间已降至略高于10个月，而优先审查计划下的药物降至7.6个月。
另一项研究发现，从提交申请到完成审查的中位时间从1992年《处方药用户付费法案》通过前的两年多，下降到随后二十年的一年多，再到之后十年的10个月以下。
然而，英国监管科学创新中心的数据显示，近年来FDA从提交申请到完成审查的时间略有上升，2022年至2024年间中位数达到11个多月。
无论平均审查时间如何，FDA快速批准某些药物是有先例的。举几个肿瘤学的例子，该机构在2001年批准了Gleevec，这是一种改变了通常致命的白血病预后的治疗方法，在提交药物申请后72天获得批准。此后，它又批准了另外两种白血病药物，分别用了75天和78天。
至于CNPV计划，根据几篇新闻报道中引用的前现任FDA员工和监管政策专家的说法，目前尚不清楚什么药物有资格获得快速审查，以及谁做出选择。政府在2月份发布了一些关于选择的细节，但问题仍然存在。
在制药商与特朗普政府讨论降低药品价格的协议后，已发放了优惠券。上个月，FDA还在白宫加大推动此类药物的更大努力中，将三种迷幻药物加入该计划，此前唐纳德·特朗普总统表示播客主持人乔·罗根和其他人曾与他交谈。
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