新的经度奖将奖励使用人工智能识别ALS（肌萎缩侧索硬化症）治疗靶点的团队——这是最常见的运动神经元疾病。ALS是一种神经退行性疾病，其负担具有全球性、增长性和复杂性；随着人口老龄化和预期寿命的延长，像阿尔茨海默病、帕金森病和ALS这样的疾病变得越来越普遍且经济影响显著。从姑息治疗转向疾病修饰干预的需求迫切，而对ALS而言，其进展迅速且治疗选择有限，创新需求变得更加紧迫。
如今，一项耗资750万英镑的全球挑战计划应运而生。由Challenge Works发起并主要由英国运动神经元疾病协会（Motor Neurone Disease Association）资助的“ALS经度奖”于今天正式启动，该奖项将奖励通过人工智能主导的方法识别和验证ALS新药靶点的团队。2026年将颁发20个10万英镑的“发现奖”，并在2031年颁发最终的100万英镑大奖。此次竞赛旨在催化多学科努力，以应对一种至今仍未取得显著治疗进展的疾病。
长寿技术点评：ALS经度奖的推出不仅标志着一场针对毁灭性疾病的大规模资助行动，更反映了我们如何利用人工智能大规模解析生物复杂性的重大转变。长期以来，药物研发一直受到碎片化数据和假设驱动试验缓慢步伐的困扰。通过整合一个庞大的ALS综合数据集并向人工智能分析敞开大门，这项奖不仅仅是在激励创新，更是重新定义了我们应对那些至今仍顽固抵抗治疗的疾病的方式。它得到了患者的支持，这些患者愿意分享自己的数据，这既体现了绝望也传递了希望，突显了事情的紧迫性和高风险。
这个奖项的设计中蕴含着某种低调的激进理念——不仅仅是其里程碑式的资助模式，这种模式明智地奖励严谨而非空谈，还在于其对多学科团队和转化路径的坚持。神经科学、机器学习和湿实验室验证相结合，所有这一切都依托于一个旨在超越ALS这一以快速进展闻名的疾病的竞争框架。有人可能会认为，等到2031年才揭晓获胜者时间过长——但从长寿研究的角度来看，这几乎就是一夜之间。如果这种方法能为ALS找到可行的靶点，那么人们会立即将其复制到其他神经退行性疾病领域；即便未能成功，所挖掘的大量数据和压力测试的方法论也可能为更广泛的领域服务。无论如何，真正的奖品可能是其所树立的先例。
从患者数据到发现路径
ALS会影响控制肌肉运动的神经细胞，逐渐剥夺患者的行走、说话甚至呼吸能力。它是最常见的运动神经元疾病，约占病例的90%。确诊后的平均生存期仅为两到五年，虽然有一些治疗可以稍微减缓病情进展，但尚无能够阻止或逆转病程的疗法。
尽管进行了无数临床试验——实际上比其他神经退行性疾病更多——ALS仍然无法被传统药物研发方法攻克。原因多种多样：历史上过于依赖特定基因模型、患者招募和分层困难，以及通常在晚期诊断时已有大量神经元损失。
该奖项希望通过利用现代生物医学中最强大的工具之一——数据——来改变这一轨迹。参赛团队将获得据称是有史以来最大、最全面的ALS数据集访问权限，这些数据来自Answer ALS、Project MinE和ALS治疗开发研究所等项目，并通过AWS上的DNANexus平台进行整合和托管。
正如Challenge Works董事总经理特里斯·戴森（Tris Dyson）在2023年被诊断出患有ALS后所说：“ALS的复杂性令人震惊，这也是为什么开发真正对抗这种可怕疾病的治疗方法如此困难的原因。过去十年的不懈筹款创造了关于ALS的丰富数据，这些数据以前根本不存在，我们现在正处于转折点。去年，Tofersen这款首个显示出对极罕见遗传型MND患者真正潜力的药物表明，这种疾病不再是一个黑箱……真正的游戏规则改变者是人工智能的快速发展。这意味着我们可以将道路变成超级高速公路。”
（左至右）：坦娅·库里（首席执行官，运动神经元疾病协会）、露西·霍金（已故斯蒂芬·霍金教授的女儿）和特里斯·戴森（董事总经理，Challenge Works）
基于协作的竞争模式
经度奖的结构反映了早期生物技术领域日益偏好的阶段性、去风险创新方法，这一方法非常适合机制基础尚不明确的疾病。在2026年的初始“发现奖”之后，选定的团队将通过后续几轮分别为20万英镑和50万英镑的资助，最终进入验证阶段。重要的是，团队必须证明不仅具备人工智能能力，还需要有转化潜力——计算机模拟假设必须让位于生物学证据。
该奖项的支持者包括来自英国、美国和澳大利亚的研究机构和慈善组织，如约翰·霍普金斯大学帕卡德中心（Packard Center）、My Name's Doddie基金会、FightMND和LifeArc。其目标是促进计算生物学、ALS研究和治疗开发之间的新合作，以患者数据和患者结果为核心驱动力。
对于记者兼科学传播者露西·霍金（Lucy Hawking）而言，她的父亲斯蒂芬·霍金教授与ALS共存超过五十年，这一机会既是科学的也是个人的。
她解释道：“ALS经度奖是迈向增加我们对运动神经元疾病，尤其是ALS理解的重要一步。我希望经度奖能够鼓励研究人员和科学家利用人工智能获取对这种毁灭性疾病的新见解，并推进治疗和治愈的研究……我的父亲患MND生活了五十多年，他是已知存活时间最长的患者，他最大的愿望是有一天能找到治愈方法。”
数据共享作为社会契约
该倡议还因其获得的公众支持水平而引人注目。根据最近在英国、美国和澳大利亚进行的一项调查，74%的受访者表示，如果有助于治疗研究，他们愿意分享生物数据。然而，只有9%的人认为运动神经元疾病（MND）是政府当前的重点——这种矛盾显然希望通过重新定义该疾病，将其视为老龄化社会必须面对的广泛神经退行性挑战的一部分，从而得到解决。
运动神经元疾病协会首席执行官坦娅·库里（Tanya Curry）将此奖项视为一个转折点。
她说：“赋予科学和技术界一些最聪明的人才汇聚在一起，ALS经度奖将为运动神经元疾病患者带来变革性变化。我们作为主要资助方进行投资，是因为这些合作以及我们正在解锁的前所未有的数据量，标志着药物发现、运动神经元疾病协会及更广泛的MND社区在理解和应对疾病方面迈出了重要一步。”
具有更广泛相关性的模式
如果成功，ALS经度奖可能成为类似努力的原型，应用于其他年龄相关疾病，这些疾病数据丰富但洞察力依旧匮乏。随着长寿科学越来越多地转向精准医疗、预防和平台创新，人工智能不仅加速发现，还彻底重塑其架构的前景值得密切关注。
照片由经度奖提供；露西·霍金的照片由B Lacombe提供。
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