火箭制药公司主动撤回了其针对范可尼贫血基因疗法的FDA申请。此举紧随今夏公司重组之后，该重组使公司战略重心重新聚焦于心血管项目。
火箭制药的一款基因疗法在其获得FDA决定前结束了监管审批进程。该公司已撤回针对范可尼贫血（一种罕见遗传性血液疾病）治疗候选药物的申请。
该公司在周五提交的监管文件中表示，自愿撤回mozafancogene autotemcel（在早期开发阶段称为RP-L201）的生物制品许可申请（BLA），源于此前宣布的公司战略重新调整。今年7月，总部位于新泽西州克兰伯里的火箭制药重组了业务，裁减约30%员工，并将公司重心转向其心血管项目，称这些项目能创造近期和长期价值。随着重组推进，火箭制药停止了对RP-L102的所有新内部投入，并撤回了该疗法在欧洲的监管申请。
范可尼贫血会导致骨髓无法生成健康血细胞和血小板，使患者面临更高风险罹患血液疾病和某些癌症。治疗方案包括刺激红细胞和白细胞生成的药物，另一种选择是骨髓移植。
RP-L102是一种体外基因疗法，通过慢病毒载体在疾病早期修饰患者自身的干细胞制成。在一项关键性2期研究中，结果显示12名可评估患者中有8名维持了稳定基因校正。该疗法耐受性良好。火箭制药在周五的监管文件中表示，撤回BLA的决定属于商业和战略举措，不反映RP-L102安全性或有效性的任何问题。
里林克合伙人公司分析师马尼·福鲁哈尔在致投资者的报告中表示，火箭制药此举并不意外，因公司此前已表明RP-L102及其更广泛的慢病毒产品线已被降级。尽管如此，福鲁哈尔指出，市场曾对范可尼贫血基因疗法在FDA审评期间或之后找到合作伙伴抱有乐观预期，这将使其他公司获得可直接商业化的资产。
“管理层确认合作洽谈仍在进行中，但撤回BLA表明市场对慢病毒类资产整体兴趣低迷，”福鲁哈尔表示。
未来，火箭制药的大部分精力将集中于RP-A501——其针对丹农病的基因治疗候选药物。丹农病是一种罕见遗传性疾病，会削弱心肌并导致心力衰竭。今年5月，火箭制药报告了一起临床试验死亡事件，被认为与基因疗法2期研究中预处理方案使用的某种药物相关。8月，FDA解除了对该项目的临床暂停令；火箭制药表示将采用更低剂量的RP-A501，并不再使用被认为导致死亡事件的预处理药物。
在2025年第二季度财报中，火箭制药表示截至6月30日公司现金储备为2.715亿美元。该公司预计这些资金可持续到2027年第二季度。该财务预测不包括基因疗法Kresladi获得监管批准的可能性。Kresladi用于治疗白细胞黏附缺陷-I型（LAD-I）——一种使儿童易患复发性细菌和真菌感染的罕见遗传性免疫疾病，这些感染可能危及生命。
去年6月，FDA拒绝了Kresladi的BLA申请，要求提供更多关于化学、制造和控制的信息。在季度报告中，火箭制药表示预计将在2025年底前解决这些问题。Kresladi在LAD-I适应症的批准可能附带优先审评凭证，火箭制药可出售该凭证以增强财务实力。
插图：akindo，盖蒂图片社
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