4DMT公布4D-150在糖尿病性黄斑水肿(DME)中的SPECTRA临床试验60周积极结果及监管进展
加利福尼亚州埃默里维尔，2025年7月31日（GLOBE NEWSWIRE）——4D分子治疗公司（纳斯达克股票代码：FDMT，以下简称"公司"）今日宣布其候选药物4D-150针对糖尿病性黄斑水肿（DME）的SPECTRA临床试验取得积极结果，并与欧洲药品管理局（EMA）就监管申报路径达成共识。试验数据显示4D-150具备持续的安全性和剂量依赖疗效，显著降低治疗负担。研究结果在第43届美国视网膜专家学会（ASRS）科学会议上由David Almeida医生口头报告。
主要发现：
- 安全性：所有受试者（n=22）均无眼内炎症反应，眼压维持正常范围，无需调整类固醇治疗方案
- 疗效数据：
- III期剂量组（3E10 vg/眼）实现：
- 最佳矫正视力（BCVA）平均提升9.7字母
- 光学相干断层扫描（OCT）显示中央视网膜厚度（CST）减少174μm
- 注射次数对比（自基线至60周）：
- III期剂量组：1.6次/人（vs. 预计标准疗法阿柏西普每8周1次需7次注射）
- III期剂量组较低剂量组减少58%注射次数，较标准疗法降低78%注射需求
监管进展：
- EMA同意基于SPECTRA及PRISM试验数据结合4FRONT湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）项目两项III期试验数据，采用单次III期DME试验作为营销授权申请（MAA）基础，与此前美国FDA达成的监管路径一致。
关于4D-150：
- 靶向抗VEGF基因疗法，通过单次玻璃体内注射实现长达数年的持续药物释放
- 基于公司专有治疗载体进化平台（Therapeutic Vector Evolution™）开发的R100载体
- 适应症覆盖湿性黄斑变性（wet AMD）及糖尿病性黄斑水肿（DME），全球患者群体超千万
关于DME：
- 糖尿病视网膜病变并发症，美国患者约100万
- 特征为黄斑区血管渗漏引发炎症肿胀，当前疗法依从性差
- 现行抗VEGF治疗需每4-12周注射，治疗负担沉重
公司愿景：
4D分子治疗公司正推进两项III期临床试验，旨在通过单次注射显著改善患者视力并减少治疗频率。其第二候选药物4D-710为全球首个通过雾化实现CFTR基因在肺部表达的基因疗法。
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