拜耳与Kumquat Biosciences达成协议，将获得后者研发中的KRAS突变靶向抗癌药。若协议达成，拜耳可能向这家私有生物科技公司支付超10亿美元。该药物针对KRAS基因特定突变类型，该突变与胰腺、结肠和肺部肿瘤相关。虽然安进和百时美施贵宝已推出针对KRAS G12C突变的药物，但尚无针对相近但不同的G12D突变的疗法。根据协议，Kumquat需完成1a期临床研究，该药物刚获美国食品药品监督管理局批准进入人体试验。
诺华宣布，其从MorphoSys收购的实验性药物ianalumab在第二项三期试验取得成功。该公司周二透露，该药物在针对原发性免疫性血小板减少症的两项晚期试验中的首次试验达成主要目标。研究测试了ianalumab与常用药物联合治疗已接受过类固醇治疗的患者，组合疗法比单独使用该药物更能延长血小板计数过低或需要其他治疗的时间。第二项一线治疗的三期研究正在进行中，结果可能支持2027年的审批申请。
Biohaven最前沿的实验性药物troriluzole在强迫症患者的三期研究中失败。该药物旨在通过分解为已在美欧获批治疗肌萎缩侧索硬化的分子来重构大脑。Biohaven未公布数据，但表示研究中未检测到疗效信号。该公司因此决定终止OCD项目并将资源转向其他项目。Cowen分析师泰勒·范布伦在报告中指出，鉴于强迫症临床项目的历史挑战，试验结果"不出所料"。Biohaven已就troriluzole针对更罕见疾病脊髓小脑共济失调提交审批申请，预计今年将获FDA批复。
由马萨诸塞州生物技术公司Stoke Therapeutics研发的RNA靶向基因药物在针对罕见神经系统疾病Dravet综合征的三期试验中完成首例患者给药。该药物旨在增加脑细胞通讯所需关键蛋白的产生，该蛋白在Dravet综合征患者体内缺乏，导致严重癫痫和发育迟缓。该晚期研究计划纳入约150名参与者，主要评估Stoke的疗法zorevunersen相比安慰剂在治疗一个月内降低每日癫痫发作率的效果。Biogen近期获得该药物的部分权利，双方称该药物有望成为首个针对Dravet综合征的疾病修饰治疗。
FDA在审查10例接受Skysona临床试验患者出现的血癌病例后，将该基因疗法的使用范围限定为无匹配干细胞供体的患者。由Bluebird bio开发的Skysona于2022年获批用于治疗极罕见的脑部疾病肾上腺脑白质营养不良症。FDA在8月7日声明中指出，该疗法的癌症风险在获批时已知，但后续报告更多病例，包括部分在患者未从Skysona获益前就出现的病例。被Carlyle和SK Capital收购的Bluebird最初提议的适应症已限制用于无匹配兄弟供体的患者。
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