比利时安特卫普，2025年11月17日 — 阿戈马布治疗公司（Agomab Therapeutics NV，简称"阿戈马布"）今日宣布，针对纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）潜在治疗药物昂图尼塞替布（AGMB-129）的STENOVA 2a期临床试验中，103名完成12周治疗的参与者获得了积极数据。昂图尼塞替布是一种实验性口服胃肠（GI）限制性小分子ALK5（TGF-β受体I或ALK5）抑制剂。该公司还提供了昂图尼塞替布正在进行的开放标签扩展（OLE）研究的安全性更新。
STENOVA是一项首创适应症研究，是一项针对有症状回肠狭窄的克罗恩病患者的两部分2a期临床试验。A部分是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共有103名参与者。参与者被随机分配接受100mg每日一次（QD）或200mg每日两次（BID）的昂图尼塞替布，或在标准治疗（包括抗炎生物制剂）基础上加用安慰剂，为期12周。该研究在美国、加拿大和六个欧洲国家设有研究点。主要终点是评估昂图尼塞替布在FSCD患者中的安全性和耐受性。次要终点包括药代动力学（PK）和通过黏膜活检转录组学测量的靶点结合情况。探索性终点包括克罗恩病简易内镜评分（SES-CD）以及新型FSCD特异性终点，如狭窄患者报告结果（S-PRO）评分和磁共振肠造影（MRE）。完成双盲12周治疗期的合格研究参与者可以参加STENOVA研究的开放标签扩展部分（B部分），并接受昂图尼塞替布200mg每日两次，最多额外48周。
"作为一项首创适应症、同类首创的试验，STENOVA是一项具有里程碑意义的研究，证明了在纤维狭窄性克罗恩病患者中招募和进行临床研究的可行性。STENOVA数据对推动该领域注册终点的开发做出了重大贡献，"克利夫兰诊所胃肠道、肝病和营养科副主任Florian Rieder博士评论道。"今天公布的结果强调了昂图尼塞替布作为这种致残性疾病患者的一种新型治疗选择的潜力。"
STENOVA研究的A部分达到了其主要终点，观察到的安全性特征支持进一步的临床开发。各治疗组（包括安慰剂组）的不良事件严重程度和发生率相似。没有发现与治疗相关的心脏毒性迹象、无促炎作用，以及在安全实验室检查、生命体征和体格检查中无异常信号。关于次要终点，药代动力学特征表明昂图尼塞替布在胃肠道中有高局部暴露，而系统性暴露最小。这些结果与健康参与者之前的数据显示一致，并证实了昂图尼塞替布在FSCD患者中的肠道限制性特征。靶点结合数据的分析仍在进行中。
在包括SES-CD评分和MRE参数在内的多个探索性临床终点上观察到积极趋势，支持昂图尼塞替布潜在的双重抗炎和抗纤维化作用机制。SES-CD是克罗恩病研究中具有临床意义的疾病活动评分，MRE被广泛用于评估FSCD患者的狭窄情况。
此外，在正在进行的开放标签扩展研究中，昂图尼塞替布继续显示出总体良好的安全性和耐受性特征，迄今为止研究参与者接受昂图尼塞替布200mg每日两次，总计长达36周。
该公司计划与监管机构讨论STENOVA结果，并为2b期研究做准备。阿戈马布还打算在未来的科学会议上展示详细的STENOVA结果。
"我们对今天公布的STENOVA结果非常满意。该试验的招募速度比最初预期的更快，入组的患者也更多，这凸显了研究者和患者的大力支持。数据显示，昂图尼塞替布有潜力以肠道限制性方式安全地靶向关键的纤维化TGFβ/ALK5通路。在多个临床探索性终点上观察到的疗效信号非常令人鼓舞，尤其是在已经接受先进治疗的长期克罗恩病患者中，"阿戈马布首席医学官Philippe Wiesel表示。"我们要向STENOVA研究者、现场工作人员以及特别是研究参与者表示感谢。"
昂图尼塞替布是一种实验性药物，尚未获得任何监管机构的批准。其有效性和安全性尚未确立。
关于昂图尼塞替布
昂图尼塞替布（AGMB-129）是一种口服小分子胃肠（GI）限制性ALK5（或TGF-β受体I）抑制剂，目前正在临床开发中，用于治疗纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）。TGF-β是纤维化的主要驱动因素。昂图尼塞替布专门设计用于在胃肠道中抑制ALK5/TGF-β。肝脏中的快速首过代谢阻止了临床上相关的系统性暴露，可能比此类中系统性可用的抑制剂提供更好的安全性。昂图尼塞替布已获得美国FDA快速通道认定。
关于纤维狭窄性克罗恩病
克罗恩病是一种胃肠道的慢性进行性疾病。据估计，约46%的克罗恩病患者有胃肠道纤维化，导致狭窄形成和肠梗阻，最常见于回肠末端。这些狭窄可引起梗阻症状，导致饮食改变、营养不良和手术。尽管存在巨大的未满足医疗需求，但目前尚无批准用于FSCD的药物治疗。
关于阿戈马布
阿戈马布专注于通过调节纤维化和炎症来实现疾病修饰，适应症包括纤维狭窄性克罗恩病和特发性肺纤维化等慢性疾病。我们通过靶向生物学验证的通路（包括转化生长因子β）以及应用器官限制性小分子的专业能力来实现这一目标。凭借跨越多种纤维化疾病的独特临床管线、端到-end研发能力、经验证的业绩记录和强大的投资者基础，阿戈马布正在建设一家变革性公司，旨在对患者生活产生真正影响。
【全文结束】
