美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准了近30年来首个治疗急性中风的药物，并且还批准了一种用于管理罕见脂质病的新药。
此外，索马鲁肽（Ozempic，诺和诺德）获得了扩展适应症，用于降低糖尿病和慢性肾脏病（CKD）患者肾病恶化、肾衰竭和心血管死亡的风险。
以下是近期心脏病学领域的一些监管行动摘要。
FDA在中风和脂质学领域的批准
今年3月，FDA批准了一次性5秒静脉注射替奈普酶（TNKase，基因泰克）用于治疗成人急性缺血性中风。
如Healio先前报道，替奈普酶是第二种获批用于急性缺血性中风的药物，也是近30年来首次获批的新药。
该批准基于多中心非劣效性AcT临床试验的结果，该试验比较了静脉注射替奈普酶与阿替普酶在近1600名不符合血管内血栓切除术条件的急性缺血性中风患者中的效果。
试验表明，0.25 mg/kg剂量的替奈普酶是安全有效的，可以替代阿替普酶。
“替奈普酶的批准代表了中风护理的重要进展，为医务人员提供了两种FDA批准的急性缺血性中风药物选择，”Gregory A. Rippon, MD, MS, FAAN，基因泰克神经病学、眼科学和内科副总裁兼首席医学合伙人告诉Healio。“这一里程碑加强了我们改善患者预后的承诺，并赋予医护人员在每一秒都至关重要的情况下提供及时有效护理的能力。”
今年2月，FDA宣布批准胆汁酸（Ctexli，Mirum Pharmaceuticals）用于治疗成人的脑腱黄瘤病。
脑腱黄瘤病是一种罕见的脂质储存疾病，胆汁酸是首个获批的治疗方法。
该批准基于一项双盲安慰剂对照试验的结果，在该试验中，每日三次口服250 mL胆汁酸与安慰剂相比，可降低血浆胆固醇醇和尿23S-戊醇水平。
根据机构新闻稿，最常见的不良事件包括腹泻、头痛、腹痛、便秘、高血压、肌肉无力和上呼吸道感染。
利伐沙班仿制药
3月初，FDA批准了第一款抗凝血剂利伐沙班2.5 mg（Xarelto，强生/拜耳）的仿制药，用于减少患有冠状动脉疾病（CAD）成年人的主要心血管事件。
该批准还包括患有外周动脉疾病的成年人以及最近接受下肢再通手术以降低主要血栓事件风险的患者，根据3月4日的FDA汇总报告。
新的淀粉样变性药物
同样在3月，Alnylam宣布FDA批准vutrisiran（Amvuttra），这是一种RNA干扰小分子转甲状腺素稳定剂，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素淀粉样变性。
该批准基于III期双盲HELIOS-B试验的结果，该试验将655名患有野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的患者随机分配到vutrisiran组或安慰剂组。
如Healio先前报道，与安慰剂相比，vutrisiran在已服用tafamidis（Vyndamax，辉瑞）的患者以及单独服用vutrisiran的患者中，与较低的全因死亡率或复发心血管事件相关。无论患者是单独使用vutrisiran还是作为tafamidis的附加治疗，HELIOS-B试验的所有主要和次要结果均有利于vutrisiran。
Michelle M. Kittleson
“最终，由于对ATTR-CM的认识增加和早期诊断，患者的未来是光明的。HELIOS-B试验中接受治疗的患者的生存曲线接近没有ATTR-CM的患者的年龄相关死亡率。我们可能正在进入一个时代，患者可能会死于其他原因，而不是ATTR-CM，”Michelle M. Kittleson, MD, PhD，西达赛奈心脏研究所心脏衰竭和移植后医学教育主任及医学教授告诉Healio。“丰富的治疗选择是一个好问题。我们知道有三种有效的治疗方法，现在需要弄清楚如何以及何时使用它们。但我们不能忘记，这些治疗方法都不能逆转疾病。稳定剂和抑制剂只是减缓病情进展。因此，下一个令人兴奋的领域是TTR耗尽剂，希望正在进行的试验能够确认其安全性和有效性。”
可穿戴设备、AI影像分析等的批准
谷歌宣布其Pixel Watch 3智能手表的“脉搏丢失检测”功能已获得FDA批准，该功能设计为在设备检测到脉搏丢失时自动提示呼叫紧急服务。
根据谷歌3月份发布的新闻稿，该功能不适用于有预先存在的心脏病或需要心脏监测的用户。
Caristo Diagnostics宣布其AI辅助图像分析应用程序（CaRi-Plaque）已获得FDA 510(k)批准，旨在帮助诊断冠状动脉疾病（CAD）。
CaRi-Plaque技术与Caristo的CaRi-Heart技术结合诊断CAD的有效性在ORFAN研究中得到验证，该研究在2023年美国心脏协会科学会议上展示，并同时发表在《柳叶刀》杂志上。
如Healio先前报道，基于AI的CaRi-Heart技术能够检测到人眼无法察觉的冠状动脉炎症，并将冠状CT图像数据整合到风险评分中，以预测心脏死亡和重大心脏事件的风险。
Alan C. Kwan
“测量定量斑块和冠周脂肪衰减一直很困难，因为它相对手动密集，这使得它在常规临床使用中不太可行，”Alan C. Kwan, MD, MSc，西达赛奈心脏研究所的心脏病专家和研究员在2023年11月ORFAN研究结果发布后告诉Healio。“研究人员证明，脂肪衰减具有显著的独立预测能力，对于心脏死亡，并验证了一个结合斑块、脂肪衰减和风险因素的综合评分，在一个大型前瞻性英国人群中进行冠状CT血管造影，表明这显著有助于提高心脏病发作的风险预测，并可能重新分类患者风险。要点是我们即将迎来冠状CT血管造影的一个转折点，我们可以利用更多信息，包括关于炎症的信息来更直接地针对心血管事件的根本机制。”
目前，CaRi-Heart技术在美国仅可用于研究，根据新闻稿。
1月，罗氏宣布其下一代测定法（Tina-quant Gen.2）已获得FDA 510(k)批准，用于测量脂蛋白(a)以评估心血管风险。如Healio先前报道，这是美国首个设计用于以纳米摩尔每升为单位测量Lp(a)的测定法。
Laura Parnas
“Lp(a)长期以来被认为是心血管疾病高危人群的关键标志物，全球约五分之一的人口Lp(a)水平升高，使他们患心血管疾病的风险增加，包括心肌梗死和中风。但医学界缺乏解决这一问题的工具，”Laura Parnas, PhD，罗氏诊断医学和科学事务实验室价值负责人告诉Healio。“尽管Lp(a)降低疗法正在开发中，目前对Lp(a)升高的个体管理主要是针对减少传统风险因素，通过鼓励生活方式改变和管理其他条件，如高血压、高胆固醇、糖尿病和体重。”
“Lp(a)测试因此是一个重要工具，使临床医生能够更准确地评估心血管风险，”Parnas说。“预计在未来几年内，Lp(a)测试将成为常规诊断测试的一部分，帮助临床医生使用这一生物标志物指导患者改善心血管健康。”
GLP-1的扩展适应症、从药品短缺名单中移除
1月，FDA批准了一周一次索马鲁肽1 mg的扩展适应症，用于降低糖尿病和慢性肾脏病（CKD）成人患者的肾病恶化、肾衰竭和心血管死亡风险。
该扩展适应症基于FLOW试验的结果。
如Healio先前报道，与安慰剂相比，索马鲁肽与肾病事件风险降低25%、全因死亡风险降低20%和心血管疾病风险降低18%相关。
Kevin M. Pantalone
“这种新的CKD适应症对于Ozempic非常重要，因为CKD患者因心血管原因死亡的可能性是发展为终末期肾病的五倍，”Kevin M. Pantalone, DO, ECNU, FACE，凯斯西储大学克利夫兰诊所莱纳医学院医学教授、糖尿病项目主任及克利夫兰诊所内分泌科主治医师告诉Healio。“这一新适应症不仅将帮助我们减少CKD患者的肾病进展或终末期肾病的发展，还将帮助解决该人群的心血管风险。”
同样在1月，FDA将索马鲁肽从药品短缺名单中移除，因为该机构认为当前的药物供应可以满足当前和未来的需求。索马鲁肽从药品短缺名单中移除之前，FDA在12月宣布另一种用于治疗2型糖尿病和肥胖的肠促胰岛素类药物替尔泊肽（Mounjaro/Zepbound，礼来）的短缺已经解决。
Jamy Ard
“虽然有关选择复合索马鲁肽的具体原因的数据仍然有限，但可以假设许多当前使用者出于成本考虑依赖这些替代品。他们可能缺乏保险覆盖或面临超出复合版本费用的自付共付额，”Jamy Ard, MD, FTOS，Healio | Endocrine Today编委会成员、维克森林大学医学院流行病学与预防及内科教授兼临床研究副院长告诉Healio。“此外，在线和社区销售复合药物的卖家可能会遭受重大收入损失。我仍然担心不道德的行为者可能会继续向弱势患者销售未经监管的版本。FDA必须保持警惕并采取有力措施消除这些做法。”
儿童心脏移植更新
CareDx在3月宣布，其急性细胞排斥反应和抗体介导排斥反应检测服务（AlloSure）的扩展适应症，用于接受心脏或同时进行胰腺-肾脏移植的儿童患者。
Brian Feingold
“AlloSure dd-cfDNA可用于所有儿童心脏移植患者是一个重大进展。我们的目标是让每一位患者，包括最年轻的移植受者，都能健康地生活。通过分子监测，我们可以在避免不必要的活检带来的不便和不适的同时监控器官健康，”Brian Feingold, MD, MS, FAHA，匹兹堡大学医学中心（UPMC）儿童医院儿科心脏移植医学主任在新闻稿中表示。“我们认为，在移植后头两到三个月之外使用监测活检已经过时，因为现在AlloSure可用于所有儿童心脏移植受者。”
其他近期监管更新
1月，FDA发布了禁令，禁止红色染料No. 3并撤销了该染料的授权。
红色染料No. 3旨在给食品和饮料带来鲜红色，但在实验室大鼠中与癌症相关。
如Healio先前报道，FDA的禁令是对2022年公共利益科学中心和其他23个组织请愿书的回应。
“FDA决定（并承诺）采取单独的监管行动，禁止[红色No. 3]用于食品和其他口服产品，”FDA在一份声明中表示。“超过30年过去了，FDA从未采取这些关键的下一步行动，未能履行其承诺，更重要的是，未能保护消费者免受这种明显不安全添加剂的影响。”
同样在1月，FDA提议将香烟、雪茄和烟斗烟草中的尼古丁含量限制在0.7 mg/g，以潜在减少其成瘾性。
如Healio先前报道，尼古丁含量限制将在最终确定后两年生效，使美国成为第一个采取此类行动对抗吸烟的国家。
Manu Jain
“如果实施，这项提案将代表减少烟草对美国公共卫生影响的一个里程碑式的努力。挽救的生命、减少烟草相关的发病率和节省的成本将是巨大的，”Manu Jain, MD, MSc, ATSF，西北大学范伯格医学院医学（肺病和重症监护）和儿科学教授及Healio初级保健同行视角委员会成员告诉Healio。“然而，实现其目标还有很长的路要走，因为将面临执行挑战、应对黑市的可能泛滥以及平衡各方利益的问题。尽管如此，它仍代表了烟草控制方面的一个大胆步骤，具有深远的影响。”
FDA还提议要求包装食品和饮料的正面标签包含添加糖、钠和饱和脂肪含量的信息。
拟议的“营养信息框”将通过简单的文本补充现有的营养标签，指示产品“高”、“中”或“低”钠、添加糖和饱和脂肪含量，根据新闻稿。
Robert M. Califf
“现在是时候让消费者能够一目了然、轻松选购了。大多数包装食品添加正面营养标签就可以做到这一点。我们完全致力于充分利用FDA的所有手段，使营养信息易于获取，以促进公共卫生，”前FDA局长Robert M. Califf, MD, MACC在新闻稿中表示。
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