处方药用户付费法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)并做出最终营销批准决定的截止日期。通常的审查期限是在药品申请被该机构接受后的10个月。对于获得优先审查资格的药物，审查期限从申请接受时起缩短为6个月。
mRNA-1010用于预防流感
PDUFA日期：2026年8月5日
FDA预计将决定是否批准基于mRNA的季节性流感疫苗用于50岁及以上成年人群。Moderna的mRNA-1010最近在FDA疫苗及相关生物制品咨询委员会会议上进行了讨论。专家小组一致投票支持该疫苗。
BLA提交包括来自一项双盲、活性对照的3期试验数据，该试验招募了超过40,000名参与者(ClinicalTrials.gov标识符：NCT06602024)。该研究比较了单次肌内注射mRNA-1010与标准剂量已获批流感疫苗的效果。
在总体人群中，mRNA-1010相对于标准剂量对照组显示出26.6%的相对疫苗效力(rVE;主要终点)。在65岁及以上的参与者中，rVE为27.4%。接种后7天内，mRNA-1010组报告的主动征集不良反应比对照组更为频繁。
Iberdomide用于复发/难治性多发性骨髓瘤
PDUFA日期：2026年8月17日
FDA已授予iberdomide优先审查资格，该药物是一种口服cereblon E3连接酶调节剂(CELMoD)，与达拉妥珠单抗和地塞米松(IberDd)联合用于复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者。
该组合与达拉妥珠单抗、硼替佐米和地塞米松(DVd)在3期EXCALIBER-RRMM试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04975997)中进行了比较。中期分析结果显示，与DVd相比，IberDd显著提高了微小残留病阴性率。该试验仍在进行中，将评估无进展生存期(PFS)，以及总生存期和安全性。
如果获得批准，iberdomide将成为治疗多发性骨髓瘤的一类新药。
Bictegravir/Lenacapavir单片HIV治疗方案
PDUFA日期：2026年8月27日
一种包含bictegravir(一种整合酶链转移抑制剂)和lenacapavir(一种衣壳抑制剂)的单片组合方案正在接受审查，用于治疗病毒学抑制的成年HIV患者。
该单片方案的数据来自两项临床试验——ARTISTRY-1(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05502341)和ARTISTRY-2(ClinicalTrials.gov标识符：NCT06333808)。当患者从多片剂方案或从bictegravir 50mg/emtricitabine 200mg/tenofovir alafenamide 25mg (B/F/TAF; Biktarvy®)转换时，该单片方案在维持病毒学抑制方面的效果相当。
与多片剂方案相比，Bictegravir/lenacapavir还与总胆固醇降低和患者满意度提高相关。此外，当患者从B/F/TAF转换时，体重未观察到显著影响。
如果获得批准，该组合将成为HIV治疗中最小的单片剂方案。
177Lu-edotreotide用于胃肠胰神经内分泌肿瘤
PDUFA日期：2026年8月28日
177Lu-edotreotide是一种放射标记肽结合物，包含治疗性β发射放射性同位素镥-177和edotreotide(一种合成的生长抑素受体(SSTR)激动剂)。这种研究性放射治疗剂旨在将靶向β辐射直接递送到SSTR阳性癌细胞，同时尽量减少对健康器官和组织的暴露。
目前FDA正在审查其用于治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)的申请。NDA提交包括来自3期COMPETE研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03049189)的数据，该研究招募了309名不可手术、进展性、1级或2级SSTR阳性GEP-NETs患者。
研究结果显示，与依维莫司相比，177Lu-edotreotide显著改善了PFS(主要终点)(风险比，0.67[95%置信区间，0.48-0.95]；P=0.022)。中位PFS分别为23.9个月(95%置信区间，18.7-30.0)和14.1个月(95%置信区间，9.2-20.9)。
Garetosmab用于进行性骨化性纤维发育不良
PDUFA日期：2026年8月
FDA已授予garetosmab优先审查资格，用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良(FOP)。这种超罕见遗传性疾病导致软组织中进行性骨形成(异位骨化[HO])，导致严重残疾。
Garetosmab是一种全人源单克隆抗体，设计用于结合并中和Activin A，这是FOP患者中HO的主要促进剂。BLA提交包括来自3期OPTIMA试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05394116)的数据，该试验招募了63名具有FOP致病I型Activin受体变异且表现出进行性HO的成人。
试验表明，每4周一次静脉输注garetosmab治疗与安慰剂相比，显著减少了HO病变总数(主要终点)和临床医生评估的flare-ups(关键次要终点)。
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