美国食品药品监督管理局（FDA）已授予BM-3103快速通道资格，该新型哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂用于治疗单纯型大疱性表皮松解症（EBS）。
作为大疱性表皮松解症最常见亚型，EBS是一种罕见遗传性皮肤疾病，患者皮肤极度脆弱，轻微损伤或摩擦即可引发疼痛性水疱。BM-3103采用专有凝胶配方（托拉舒尔®凝胶™），旨在促进EBS患者伤口愈合并预防水疱形成。通过选择性调节mTOR通路，该药物诱导自噬作用清除突变角蛋白聚集体，从而强化皮肤中间丝网络并恢复皮肤结构完整性。
目前，TAMES-02二期临床试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT07027345）正在评估约40名4岁以上EBS患者使用BM-3103的效果。研究参与者被随机分配每日一次在指定区域涂抹BM-3103或安慰剂凝胶。
主要终点是通过临床影像学评估目标病变区域疾病严重程度变化及水疱复发情况，监测水疱表面积随时间的变化。次要终点包括足部水疱评估，以及患者对疼痛、瘙痒、足部病理和生活质量的自我评估。
TAMES-02研究者艾米·S·帕勒医学博士（Amy S. Paller, MD, MS）表示："对于EBS患者而言，水疱负担、疼痛和瘙痒症状的轻微改善都能带来显著意义。TAMES-02研究为评估该患者群体潜在治疗方案提供了重要机会。我们对该计划的持续进展及其获得FDA快速通道认定表示鼓舞。"
本文章原载于MPR
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