2025年9月见证了FDA多项关键批准与认定，推动创新癌症治疗发展并重塑多种恶性肿瘤的诊疗格局。
核心要点
- Zongertinib和olomorasib获得针对特定非小细胞肺癌突变的突破性疗法认定，为这些患者群体提供了新的治疗选择。
- denosumab生物类似药Bildyos和Bilprevda获批用于骨质疏松症及癌症相关骨丢失，扩大了治疗方案范围。
- CER-1236获得急性髓系白血病快速通道认定，GLSI-100获得HER2阳性乳腺癌快速通道认定，有望加速其研发进程。
- 皮下注射帕博利珠单抗获批用于实体瘤适应症，imlunestrant获批用于ER阳性ESR1突变晚期乳腺癌，标志着治疗领域的重大进展。
9月是肿瘤学监管的活跃月份，美国FDA做出多项重要决定，将重塑多种癌症类型的治疗格局。以下是上月FDA最具影响力的肿瘤学监管动态：
FDA授予Zongertinib突破性疗法认定，开启HER2+ NSCLC新纪元
Zongertinib (Hernexeos)是一种高选择性口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，FDA于9月3日授予其突破性疗法认定(BTD)，用于一线治疗携带激活型HER2突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。
FDA批准denosumab生物类似药用于骨质疏松及癌症相关骨事件
9月3日，FDA批准Bildyos和Bilprevda两款denosumab生物类似药上市。denosumab是一种靶向核因子κB受体活化因子配体(RANKL)的单克隆抗体，适用于骨质疏松症及癌症相关骨丢失治疗。
FDA授予olomorasib在KRAS G12C NSCLC中突破性疗法认定
9月4日，FDA授予olomorasib联合帕博利珠单抗(Keytruda)突破性疗法认定，用于治疗携带KRAS G12C突变且PD-L1表达≥50%的不可切除晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。
监管里程碑或加速新型AML免疫疗法上市
9月5日，FDA授予CER-1236快速通道认定。CER-1236是一种在研细胞免疫疗法，用于急性髓系白血病(AML)治疗。
FDA授予新型胶质母细胞瘤疗法孤儿药认定
9月8日，FDA授予BA-101孤儿药认定。BA-101是一种在研药物，用于治疗胶质母细胞瘤，标志着这一难治性疾病新型疗法研发的重要进展。
FDA批准膀胱癌腔内吉西他滨递送系统
9月9日，FDA批准Inlexzo（前称TAR-200）用于特定类型膀胱癌治疗。该腔内吉西他滨递送系统适用于卡介苗(BCG)治疗失败或拒绝/不符合根治性膀胱切除术的患者。
FDA批准selumetinib用于1岁及以上NF1伴PN患者
9月10日，FDA批准selumetinib (Koselugo)用于治疗1岁及以上神经纤维瘤病1型(NF1)伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者。
GLSI-100获FDA快速通道认定用于乳腺癌
9月10日，FDA授予GLSI-100快速通道认定，适用于HLA-A*02基因型的HER2阳性乳腺癌患者。
FDA受理relacorilant用于铂耐药卵巢癌的新药申请
同日（9月10日），FDA受理relacorilant联合白蛋白结合型紫杉醇治疗铂耐药卵巢癌的新药申请。该申请获关键性III期ROSELLA试验(NCT05257408)及早期II期研究数据支持，有望为治疗选择有限的人群提供新方案。
FDA授予R-DXd在妇科癌症中突破性疗法认定
9月15日，FDA授予新型抗体药物偶联物(ADC)raludotatug deruxtecan (R-DXd; DS-6000a)突破性疗法认定，用于治疗既往接受过贝伐珠单抗(Avastin)治疗且CDH6表达的铂耐药上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者。
ligufalimab获FDA孤儿药认定用于AML
9月16日，FDA授予ligufalimab (AK117)孤儿药认定用于AML治疗。ligufalimab是一种新一代人源化IgG4单克隆抗体，靶向CD47。其设计避免了红细胞凝集，与同类CD47靶向药物相比，展现出更优的安全性和疗效。
新型ADC获FDA快速通道认定用于头颈癌
9月16日，FDA授予ADC药物CRB-701快速通道认定，用于既往接受过铂类化疗和抗PD-(L)1治疗的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌。
FDA批准两款denosumab生物类似药用于骨质疏松及癌症相关骨事件
9月17日，FDA批准Bosaya和Aukelso (denosumab-kyqq)作为Prolia和Xgeva的生物类似药，分别用于治疗癌症相关及治疗所致骨丢失。
FDA为MNV-201在骨髓增生异常综合征中授予快速通道认定
9月18日，FDA授予MNV-201快速通道认定用于骨髓增生异常综合征治疗。MNV-201同时获得Pearson综合征（一种影响儿科患者的极罕见线粒体疾病）的快速通道和罕见儿科疾病认定。
FDA批准皮下注射帕博利珠单抗用于实体瘤适应症
9月19日，FDA批准帕博利珠单抗(Keytruda Qlex)的皮下(SC)注射剂型（与berahyaluronidase alfa联合配制，代号MK-3475A）用于所有既往获批的实体瘤适应症，包括转移性NSCLC。
FDA批准CytoCell CDx伴随诊断用于KMT2A突变急性白血病revumenib治疗
FDA批准CytoCell KMT2A断裂探针试剂盒PDx作为伴随诊断(CDx)，用于指导revumenib (Revuforj)治疗——后者是首款Menin抑制剂，适用于1岁及以上KMT2A易位复发或难治性急性白血病的成人及儿科患者。
T-DXd获FDA优先审评用于一线HER2+乳腺癌
9月24日，FDA授予fam-trastuzumab deruxtecan-nxki (T-DXd; Enhertu)补充生物制品许可申请优先审评资格，用于一线治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者。
FDA批准imlunestrant用于ER阳性ESR1突变乳腺癌
9月25日，FDA批准imlunestrant (Inluriyo)用于治疗ER阳性、HER2阴性、ESR1突变晚期或转移性乳腺癌成年患者，这些患者在至少一线内分泌治疗后疾病进展。
FDA批准Guardant 360 CDx伴随诊断用于ESR1+乳腺癌imlunestrant治疗
伴随imlunestrant的批准，FDA同时批准Guardant 360 CDx作为伴随诊断，用于识别晚期乳腺癌患者的ESR1突变。
FDA移除vandetanib在甲状腺癌中的REMS要求
9月25日，FDA移除了甲状腺癌药物vandetanib (Caprelsa)的风险评估与缓解策略(REMS)项目。
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