本月的FDA新闻回顾将重点介绍2025年6月的重要监管决策。
欢迎回到我们对[美国食品药品监督管理局（FDA）](
2025年6月继续保持强劲的监管活动，FDA处理了包括罕见病、传染病和慢性病在内的多个重要治疗领域。批准的药物范围从针对遗传性血管性水肿的长效预防药物到高血压的新组合疗法，突显了在靶向治疗和以患者为中心的便利性方面的持续进展。与此同时，监管更新也反映了在制造合规性方面面临的挑战，这可能影响肾病学领域的新兴疗法。以下是对2025年6月关键FDA决策和更新的简要概述。
**[FDA批准Clesrovimab用于新生儿和婴儿的RSV免疫接种](
2025年6月9日，默克公司（Merck）宣布FDA批准clesrovimab（商品名Enflonsia），用于预防新生儿和进入首个呼吸道合胞病毒（RSV）季节的婴儿的下呼吸道疾病。根据关键的2b/3期CLEVER试验数据，clesrovimab相比安慰剂，在5个月内使RSV相关的需要就医的下呼吸道感染减少了60.5%，住院率降低了84.3%。Enflonsia是首个无论婴儿体重如何均采用固定105毫克剂量的RSV预防选择，能在一个典型的RSV季节中提供直接且持久的保护。默克计划在美国即将到来的RSV季节之前推出Enflonsia，以应对这一导致婴儿住院的主要原因。
**[FDA批准三联复方药物GMRx2（WIDAPLIK）用于高血压治疗](
2025年6月9日，George Medicines宣布FDA批准GMRx2（WIDAPLIK），这是一种由替米沙坦、氨氯地平和吲达帕胺组成的新型三联复方药片，用于成人的高血压治疗。基于两项3期试验和VERONICA研究的数据，GMRx2在血压控制上表现优于安慰剂、双药疗法以及标准护理，并显示出良好的耐受性。该产品预计于2025年第四季度在美国上市，是唯一被FDA批准用于初始治疗的三联组合药物，适用于可能需要多种抗高血压药物的患者。
**[FDA批准glecaprevir/pibrentasvir（Mavyret）标签扩展用于急性丙型肝炎](
2025年6月11日，艾伯维（AbbVie）宣布FDA批准glecaprevir/pibrentasvir（Mavyret）的标签扩展，用于治疗≥3岁的成人和儿童患者的急性和慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，无或有代偿性肝硬化。基于3期M20-350研究的数据，Mavyret现在是首个也是唯一获批的8周疗程的急性HCV治疗方案，达到96%的治愈率。这种泛基因型、每日一次口服疗法继续提供高耐药屏障和良好的安全性，支持扩大治愈性治疗并推进HCV消除目标的努力。
**[FDA批准醋酸泼尼松龙眼用混悬液用于眼部炎症](
2025年6月12日，Amneal Pharmaceuticals宣布FDA批准醋酸泼尼松龙眼用混悬液USP 1%，用于治疗类固醇反应性眼部炎症。基于临床试验数据，这种局部混悬液每日自行使用2至4次，可能在最初24小时内增加剂量，但存在眼压升高和视神经损伤的风险。Amneal计划于2025年第三季度推出该产品，丰富其可负担药物组合，增加这款复杂的眼科疗法。
**[FDA批准Factor XIIa靶向的garadacimab-gxii（ANDEMBRY）用于遗传性血管性水肿发作的预防](
2025年6月16日，CSL宣布FDA批准garadacimab-gxii（ANDEMBRY），用于预防12岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。基于3期VANGUARD试验数据，garadacimab-gxii相比安慰剂，HAE发作的中位减少率达到≥99%，62%的治疗患者在治疗期间未发生发作。通过快速皮下自动注射器每月给药一次，ANDEMBRY是首个靶向Factor XIIa的HAE疗法，提供了一种方便的每月一次剂量选择。
**[FDA批准lenacapavir，首个每半年一次的HIV预防选项](
2025年6月18日，吉利德（Gilead）宣布FDA批准lenacapavir（Yeztugo）作为一种每半年一次的注射式暴露前预防（PrEP），用于预防成年人和≥35公斤青少年的性传播HIV。基于3期PURPOSE 1和PURPOSE 2试验数据，lenacapavir在顺性别女性的研究中表现出零感染的优异效果，并显著减少男性和其他性别多样化个体的感染数量，较每日口服PrEP更胜一筹。这种新的剂量方案为提高依从性和减少频繁PrEP用药带来的污名提供了变革性选择。
**[FDA批准dupilumab（Dupixent）用于成年患者的大疱性类天疱疮治疗](
2025年6月20日，赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）宣布FDA批准dupilumab（Dupixent）用于治疗成年患者的大疱性类天疱疮，这是其第八个适应症。基于ADEPT试验的积极结果，dupilumab相比安慰剂表现出持续的疾病缓解和显著的瘙痒减轻。作为首个针对这种由2型炎症驱动的自身免疫性皮肤病的靶向疗法，dupilumab提供了可能减少全身性皮质类固醇依赖的新选择，改善受影响患者的生活质量。
**[FDA批准nitisinone（HARLIKU）用于黑尿症治疗](
2025年6月19日，Cycle Pharmaceuticals宣布FDA批准nitisinone（HARLIKU）用于减少成年黑尿症（AKU）患者的尿液同型香豆酸，使其成为首个也是唯一获批用于这种罕见遗传疾病的治疗药物。基于2009年试验的事后分析，nitisinone在三年内改善了患者的自我报告结果和身体功能，尽管原始试验未能达到主要终点，但仍支持其疗效。HARLIKU的批准为应对AKU患者的显著疾病负担（包括关节损伤和活动能力下降）提供了期待已久的解决方案。
**[FDA批准belimumab（Benlysta）自动注射器用于儿科狼疮肾炎](
2025年6月24日，葛兰素史克（GlaxoSmithKline）宣布FDA批准200 mg/mL belimumab（Benlysta）自动注射器用于5岁及以上接受标准治疗的活动性狼疮肾炎患者的皮下使用。基于先前支持belimumab在系统性红斑狼疮和狼疮肾炎中疗效的数据，这种首创的家庭自用管理选项旨在减少诊所访问次数，提高儿科患者及其护理人员的治疗灵活性。此批准标志着首个获批用于儿科狼疮和狼疮肾炎的生物制剂，为管理这些严重的自身免疫性疾病提供了重要的新工具。
**[FDA向oxylanthanum carbonate发出完整回复函](
2025年6月30日，Unicycive Therapeutics宣布FDA对其新药申请（NDA）中的oxylanthanum carbonate发出了完整回复函（CRL）。该药物用于治疗慢性肾病透析患者的高磷血症。CRL引用了与第三方供应商相关的制造缺陷，但与药物物质或临床数据无关，没有其他安全或疗效问题记录。Unicycive计划寻求与FDA进行A类会议以迅速解决这些问题，并由于备用制造商已经生产该药品而持乐观态度。Oxylanthanum carbonate利用纳米粒子技术，有望通过降低药片负担来改善现有磷酸盐结合剂的依从性。
(全文结束)
