FDA新提案旨在帮助难治疾病患者
作者：I. Edwards（HealthDay记者）
医学审核：Carmen Pope, BPharm。最后更新于2026年2月24日。
2026年2月24日，星期二 — 美国卫生官员正在提出一种新方法，用于开发和批准针对罕见和难治疾病的定制治疗方案。
美国食品药品监督管理局（FDA）刚刚发布了一份指南草案，将为仅针对少数人的疗法创建特殊通道。制药公司通常避免开发这些疗法，因为它们被认为无利可图。
根据拟议的指南，这些治疗可能只需在少数患者中进行测试，而非大规模群体研究。
FDA表示，该方法可适用于基因编辑治疗以及其他类型的药物和疗法。
FDA专员Marty Makary博士表示："我们的首要任务是消除障碍并行使监管灵活性，以鼓励科学进步，为罕见病患者提供更多的治愈方法和有意义的治疗。"
许多罕见疾病仅影响全球少数人。因此，制药公司不愿投入时间和资金进行大规模研究，并将药物通过通常需要10年或更长时间的典型审批流程。
传统上，FDA要求从大型临床试验中获取有力证据。对于极为罕见的疾病，这类研究可能无法实现。
美联社报道称，研究人员和倡导团体多年来一直呼吁建立一个更适合这些罕见疾病的系统。
根据该提案，如果科学家能够证明该疗法应该有效的明确理由（FDA称之为"合理机制"），FDA将允许某些实验性定制治疗继续推进。
这意味着研究人员需要证明：
- 疾病已被充分理解
- 治疗针对确切的基因或生物学问题
- 治疗成功到达并改变了患者的问题
如果达到这些标准，公司不仅可能被允许使用该治疗，还可能将其商业化。
目前，FDA有时会通过一种称为"同情用药"的流程允许使用实验性药物。这使得重症患者在没有其他选择时可以尝试未经批准的治疗。
但这一流程复杂、缓慢，且不允许公司从该治疗中获利。
新方法旨在创建一个更清晰、更实用的流程——一个可能使定制治疗对迫切需要的患者更加可用的流程。
FDA官员强调，这些指南并非最终规则。该机构将接受60天的评论，然后再决定是否最终确定该提案。
这一公告紧随FDA近期的其他变革，包括Makary上周决定放弃长期以来要求药物在批准前必须通过两项主要临床试验的要求。
来源
- 美联社，2026年2月23日
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