4月，美国食品药品监督管理局(FDA)推出了实时临床试验模式，该模式将使该机构能够在试验进行过程中监测安全信号。首批试验是与总部位于休斯顿的德克萨斯大学MD安德森癌症中心、总部位于费城的宾夕法尼亚大学、阿斯利康、安进和Paradigm Health合作启动的。
这一公告发布之际，临床试验已成为肿瘤护理的标准组成部分。
《贝克医院评论》(Becker's)采访了16位肿瘤学领导者，了解他们对实时试验新闻的反应以及该模式可能对肿瘤护理交付产生的潜在影响。
（编辑注：回答已为清晰度和长度进行了轻微编辑。）
问题：FDA实时临床试验模式对肿瘤护理交付的最大单一影响是什么？
Michael Cecchini博士，Smilow癌症医院胃肠道癌症中心结直肠项目联合主任，耶鲁胃肠道癌症中心胃肠道临床研究团队主任（康涅狄格州纽黑文）：FDA实时临床模式的最大影响在于，它将监管从回顾性转变为前瞻性的安全性和有效性评估。这使得能够对临床试验中的患者进行更好的风险和收益评估，同时也应加速临床开发。
Christopher Chen博士，斯坦福大学（加利福尼亚州）医学院肿瘤科助理教授：任何加速有前景的治疗药物审查的监管改革都值得欢迎。我期待了解更多关于这一举措及其结果的信息。
John Cole博士，Ochsner MD安德森癌症中心（新奥尔良）医学肿瘤学家：这一举措有潜力提高临床试验安全监测的效率。虽然它可能无法直接解决美国临床试验面临的全部挑战，包括可能导致启动和效率延迟的成本和监管因素，但它是改善试验运营关键方面的有意义的一步。
Don Dizon博士，塔夫茨医学中心（马萨诸塞州伯灵顿）血液学和肿瘤学主任：药物开发过程继续是一项时间效率低下的工作，在现场层面需要大量的人力资源——从启动到培训，从确定合格患者，到数据收集和传输，以及向赞助商报告严重毒性反应。
通常，即使从自己的站点获取数据，也很难解读整个研究中各个站点的体验：他们是否看到了数据反应？他们的体验是否与您的一致？如何理解毒性反应？所有这些问题都可能通过允许AI和新技术来提高招募和报告的效率而得到帮助。
想象一下，如果早期发现了一个安全信号，并且通过AI可以高概率地确定这将是一个重大问题。仅这一点就可以帮助防止其他人面临与研究性药物相关的风险，并减少在不太可能最终获批的治疗上花费的人力和财务资本。
Linda Duska博士，UVA Health妇科肿瘤学家，UVA医学院临床研究副院长（弗吉尼亚州夏洛茨维尔）：FDA的实时临床试验模式有潜力通过压缩患者结果与监管决策之间的反馈循环来转变传统的临床研究范式，从而可能加速药物开发并将肿瘤护理系统转变为持续学习的临床研究环境。换句话说，这是一种在研究过程中学习的方式，而不是必须等到结束。在学习过程中可能调整试验，使试验既更安全又更高效。
W. Jeffery Edenfield博士，Prisma Health（南卡罗来纳州格林维尔）医学肿瘤学执行董事：这对药物开发速度和更快完成临床试验来说可能是个福音。我永远对这样的想法持乐观态度，尽管过去类似的尝试并不总是成功。鉴于大多数癌症护理在社区环境中提供，与将参与此次试点的学术机构相比，资源限制更多。理想情况下，我们将找到更广泛地宣传临床试验价值的方法，并通过更大程度的参与来提高入组率。
Karyn Goodman博士，西奈山医学院Icahn放射肿瘤学系临床研究教授兼副主席，Tisch癌症研究所临床研究副主任（纽约市）：FDA实时临床试验计划的目标是加速药物开发。在传统临床试验模式下，FDA通常仅在研究完成后才审查安全性和有效性数据，这个过程可能需要数年时间。后续试验通常要等到早期研究结果完全分析后才会启动，这导致了漫长的药物开发时间线。
在新方法下，FDA可以在试验过程中数据可用时审查安全信号和研究终点。该模型还可能利用AI促进数据收集、分析和提交，以供FDA持续审查。虽然这代表了监管过程的重大转变，有可能缩短开发时间线，但确保延迟毒性、长期结果以及其他在实时评估中不明显的影响不被忽视仍然很重要。
Miguel Gonzalez-Velez博士，Hackensack（新泽西州）Meridian Health John Theurer癌症中心药物发现I期项目-胸部肿瘤学家：实时临床试验模式可以改善当前的护理交付。I期肿瘤学通常依赖于回顾性、队列绑定的安全审查：信号在数据和安全监测委员会间隔时被标记，通常是在应触发剂量调整的不良事件之后。FDA实时审查将这种延迟从几周压缩到几天，这在我们将患者暴露于首次人体药物时最为关键。它还通过减少试验内部的监管摩擦实现了真正的适应性剂量寻找。
复杂的是基础设施。实时审查只有在站点能够几乎实时提交干净的不良事件和药代动力学数据时才有效。大多数社区甚至中等规模的学术中心目前都不以这种方式运作。因此，次要影响，也是卫生系统现在应该规划的影响，是二分法：受益于这种实时模式的试验将集中在具有数据捕获和研究协调员能力的站点上。如果我们不投资提升这一基础，实时试验可能会加深已经存在的I期获取的地理和人口统计差异。
Jennifer Litton博士，德克萨斯大学MD安德森癌症中心（休斯顿）临床研究首席官：每天，越来越多的患者被治愈并带癌生存更长时间，但仍有许多人需要新的更好的治疗方法。我们正经历科学突破的爆发，但我们在通过科学严谨的临床试验快速推进这些突破方面面临挑战。我们希望实时临床试验将有助于加快进程，并减少对有前景的药物没有活动的"死时间"。有必要推进我们的药物开发流程，以便更快速地收集评估新疗法所需的信息，这是朝这个方向迈出的第一步。
Elyse MacDonald药学博士，斯坦福医疗保健（加利福尼亚州帕洛阿尔托）药学服务总监：我从两个角度思考这个问题。从患者角度看，我认为实时临床试验模式的最大影响是更快的药物开发。时间对肿瘤患者至关重要，因此如果新的突破性药物能在确保安全性和有效性的同等关注下更快获得批准，那么这对实时临床试验方法来说将是一个重大胜利。
从临床试验站点角度看，我认为最大的影响是运营效率。有些研究实践是过时的、手动的且效率不高。理论上，我认为实时临床试验方法可以帮助减少手动流程，从而为研究站点工作人员建立运营效率。
Laurie Nightengale博士，Mercy（密苏里州切斯特菲尔德）肿瘤和血液学研究主任：FDA的实时临床试验模式是我们开发和提供癌症治疗方式的一个重要进步。最大的影响是速度。通过在收集数据时进行审查，而不是等到试验结束，FDA可以更快做出决定。这可以缩短时间线——传统上为10至12年——将新疗法带给患者，这在时间有限的疾病中很重要。
它还使试验更加灵活。研究不必坚持固定设计，而是可以根据一路上学到的内容进行调整，比如精炼哪些患者最有可能受益或修改治疗方法。这有助于使试验更符合患者的实际需求。
患者安全是另一个关键好处。通过持续的数据审查，可以更早发现担忧，如果出现问题可以更快响应。这意味着更快的干预，降低对患者的风险并确保患者信任和试验完整性。
最后，这种方法有助于将临床护理和研究更紧密地结合在一起。卫生系统和临床医生可以在继续照顾患者的同时，更积极地参与开发新治疗方法。该模型有潜力更快地推进有前景的疗法，同时仍将患者安全和科学标准放在中心位置。
Matt Sherer，UMC Health System（德克萨斯州卢博克）肿瘤服务线总监：从我的角度来看，大局目标可能是更快的药物开发，但在现场层面最重要的是消除减慢护理和研究的延迟。在UMC TLC2基金会癌症中心，试验可能会因手动数据录入、查询积压和缓慢的赞助商审查而陷入困境。实时数据共享方法帮助我们减少事后清理数据的时间，而更多地管理随事件发生而进行的患者护理。
对于我们与德克萨斯理工大学健康科学中心的合作，这种实时可见性可以在我们如何在德克萨斯州西部提供与试验相关的护理方面产生真正的差异：
- 更好的协调：我们的团队可以更早看到安全性和有效性信号，这有助于我们更快响应，更早管理毒性反应，并做出更及时的治疗决定。
- 减少行政负担：当数据流动更高效时，我们的研究工作人员可以花更少时间在手动录入上，而更多时间帮助识别、入组和支持患者。
归根结底，这是关于使研究成为日常癌症护理更自然的一部分。
Ashwin Somasundaram博士，UNC Lineberger综合癌症中心（北卡罗来纳州教堂山）胃肠道癌症临床试验负责人：FDA的实时临床试验模式将加快临床试验中安全性和有效性的数据分析解释。该模式将导致更快的批准或拒绝决定。这一概念早已 overdue，是将新的有效治疗方法带给患者的令人兴奋的第一步。
Paul Swiecicki博士，密歇根大学罗格尔癌症中心（安娜堡）内科医学-血液学/肿瘤学副教授、肿瘤临床试验支持单位医学主任、血液学/肿瘤学分部临床研究副主任：实时临床试验模式是一项令人兴奋的试点，有潜力简化新型药物的开发，同时通过为FDA提供关于新出现毒性的清晰视野来优化安全性。尽管前景看好，但长期成功将取决于实施新型AI数据工具以协助数据提取，以及站点同时解决来自FDA和制药赞助商的数据查询的能力。时间将证明这一试点是否会转化为改善患者结果，还是会在没有比传统工作流程带来额外收益的情况下增加研究成本。
Russell Szmulewitz博士，UChicago医学综合癌症中心临床调查副主任：我们所有参与临床研究的人都了解药物开发当前流程中固有的低效率。一旦质量控制完成，实时数据获取和传输给监管机构应该有助于解决其中一些低效率问题。我希望这个项目能够成功，如果成功，可以更广泛地扩展，以进一步加速药物开发和临床研究创新。
Theodoros Teknos博士，University Hospitals Cleveland Medical Center的University Hospitals Seidman癌症中心总裁兼科学总监，Case综合癌症中心副主任：高效安全地开展临床试验是尖端癌症护理的基石。University Hospitals-Seidman癌症中心支持FDA将AI驱动的优化纳入早期临床试验的努力，特别是与患者识别和入组、文档和监管合规相关的方面。
然而，对于在涉及剂量递增和试验继续的"进行-不进行"决定中依赖AI算法，我们更加谨慎乐观。大型语言模型必须包括适当的医生监督和基于临床专业知识覆盖决定的能力，以实现最大效果。
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