华盛顿讯——美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ziftomenib（Komzifti™）用于治疗携带NPM1基因突变的晚期成人急性髓系白血病（AML）。
约三成新确诊AML患者存在NPM1基因突变，其中七成将在三年内复发，多数在首年即复发。
临床试验显示，21.4%接受ziftomenib治疗的患者达到完全缓解或部分血液计数恢复的缓解状态——即骨髓中无癌细胞迹象，但血液指标未完全恢复正常。缓解中位持续时间为5个月，区间为1.9至8.1个月。
血液癌症联合组织（原白血病与淋巴瘤学会）首席科学官洛蕾·格鲁恩鲍姆博士表示：“包括NPM1突变患者在内的所有AML患者，正面临治疗选择有限的严重血液癌症，持续研发ziftomenib等新型有效疗法至关重要。”
ziftomenib是首个获批用于此类患者的每日一次口服menin抑制剂。许多患者年龄较大，无法耐受强化化疗或干细胞移植等现有疗法。
多年研究证实AML并非单一疾病，存在十余种亚型及罕见基因突变。格鲁恩鲍姆博士解释，需针对性开发不同疗法以覆盖各类AML，惠及更多患者。
持续推动AML治疗进步
血液癌症联合组织对AML的研究投入超过其他任何血液癌症。这包括支持ziftomenib及menin抑制剂药物研发数十年的资助，近期menin抑制剂revumenib也获得FDA二次批准。
21世纪初，该组织资助科研团队发现menin复合物在特定白血病恶化中的关键作用。此后通过其风险慈善计划“治疗加速项目”（TAP），向密歇根大学科学家提供逾600万美元资金，助力其发现能阻断menin与KMT2A/MLL蛋白相互作用的化合物——该作用机制驱动AML进展。
在TAP资助下，科学家在实验室验证了化合物活性。为推动成果转化，该组织将研究团队引荐给具备专业能力的Kura Oncology公司。
格鲁恩鲍姆博士强调：“这体现了我们对研究全周期的支持，不仅提供资金，更共享数十年血液癌症领域的专业经验。我们对安全有效新疗法的探索永不止步。”
除历史资助外，血液癌症联合组织正与Kura Oncology合作，在其主导的“血液癌症联合组织儿科急性白血病（PedAL）主临床试验”中评估ziftomenib在儿童患者中的应用。
PedAL是全球首个整合型儿科急性白血病主试验，旨在为儿童连接新型有效疗法并加速医学突破。传统癌症治疗需先验证成人再惠及儿童，导致儿童用药延迟近十年。PedAL正在改变这一模式，大幅缩短成人与儿童临床试验启动的时间差。
关于血液癌症联合组织治疗加速项目（TAP）
TAP作为战略性风险慈善计划，致力于加速创新血液癌症疗法研发并革新治疗标准。该项目与生物技术公司合作，支持新型平台开发、解决未满足医疗需求的首创新药、新兴患者群体及罕见血液癌症研究。TAP全年开放合作申请，欢迎拥有高潜力创新科学的公司提交方案。
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