由Challenge Works委托、卫生经济学办公室(OHE)进行的新研究估计,成功治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS,运动神经元疾病(MND)最常见形式)的疗法价值可达数十亿英镑。
如果检测和治疗技术进步能有效根除ALS,这将在英国、美国、加拿大、澳大利亚、意大利、德国和法国七个关键市场实现十年内超过1080亿英镑的价值。根据治疗效果的假设,研究估计美国市场成功疗法的商业价值十年内约140-300亿英镑;英国市场则约为12亿英镑。
ALS是一种进行性神经退行性疾病,会损伤大脑和脊髓中称为运动神经元的神经。大脑信号停止传递至肌肉,导致严重肌肉退化,最终影响吞咽和呼吸功能。
人一生中罹患MND的概率为三百分之一,且可影响任何年龄段的成年人。约90%的MND病例为ALS,这是一种罕见但毁灭性的疾病。尽管如此,新诊断方法和治疗的研发进展一直有限,目前尚无治愈方法。
该疾病给医疗系统带来沉重负担,英国每年在ALS医疗管理上的支出估计达1.33亿英镑,美国则达250亿美元。若计入护理和社会生产力损失等社会成本,这些估算值将增至约三倍。
然而,ALS研究正处于关键转折点,这得益于资金增加、疾病认知深化、大规模数据集可及性提升,以及能加速药物发现的AI和计算机模拟技术的扩展应用。
鉴于此,经度奖(Longitude Prize on ALS)于2025年6月25日启动:该奖项提供750万英镑奖金,旨在激励开发基于AI的方法以革新ALS治疗药物研发。奖项主要由运动神经元疾病协会(Motor Neurone Disease Association)资助,并由Challenge Works设计和执行。
Challenge Works董事总经理特里斯·戴森(Tris Dyson)表示:“长期以来,ALS领域风险高而投资低,但情况正在改变。AI的进步结合对疾病的深入理解和患者数据量的增加,使我们正处于发现潜在新治疗途径的转折点。OHE的研究量化了这将为个人和社会带来的重大价值,我们希望经度奖能推动新疗法发现,并让我们更接近治愈目标。”
经度奖(Longitude Prize on ALS)正面向医学研究、生物技术、技术生物、制药和AI领域的创新者征集方案。评审将依据方法在识别和验证药物靶点、深化疾病理解及支持药物研发转化方面的潜力进行评估。报名窗口将持续开放至2025年12月3日。
OHE主任阿曼达·科尔博士(Dr Amanda Cole)表示:“以质量调整生命年(QALYs)损失衡量,ALS的负担尤为严峻。在英国,一名ALS患者平均终身将损失12.6个QALYs。此外,ALS患者需要 intensive care(强化护理),给医疗系统以及家庭和支持网络带来巨大压力。有效治疗的价值将极为显著,并为患者生活带来变革性影响。”
一个由全球专家组成的独立评审团负责评选经度奖(Longitude Prize on ALS)的提交方案。
Recode Ventures创始人兼经度奖(Longitude Prize on ALS)评委维沙尔·古拉蒂博士(Dr Vishal Gulati)表示:“ALS为生物制药公司提供了战略交汇点——迫切未满足的需求与有吸引力的商业机会在此结合。在此投资具有战略意义:疾病快速进展支持更短、更经济的试验;获批疗法已快速普及;平台试验能高效测试多种药物;孤儿药资格加速监管审批。至关重要的是,ALS还作为概念验证,其技术可应用于其他神经退行性疾病,解锁更多机遇。突破亟待实现,OHE的研究为投资该领域提供了有力依据。”
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