慢性骨髓性白血病（CML）的治疗在2025年有了不少突破性进展。根据欧洲血液学协会（EHA）发布的《2025 ELN管理推荐》和全球多中心临床研究数据，现在通过分子靶向治疗、移植技术改进和精准监测体系，规范治疗的患者10年生存率已超过85%。
靶向治疗：从单药到联合的精准打击体系
酪氨酸激酶抑制剂仍是CML治疗的基石。最新数据显示，二代酪氨酸激酶抑制剂治疗3个月时，主要分子学反应率能达到70%，明显优于一代药物。针对耐药突变问题，2025年临床研究发现，非ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂联合ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂的方案，在慢性期患者中至第96周的主要分子学反应率提升至57.7%，且对T315I突变患者仍有效。
治疗方案选择需综合基因突变类型、年龄及合并症：有BCR::ABL复合突变的患者，优先用三代酪氨酸激酶抑制剂（对突变抑制率达92%）；存在心血管风险者可选心脏毒性较低的酪氨酸激酶抑制剂；老年患者推荐单药或联合低强度化疗方案。
移植技术的精准化革新
造血干细胞移植策略有了重大转变。采用减低强度预处理的单倍体相合移植方案后，60岁以上患者的移植相关死亡率降至15%，3年无病生存率达75%。技术突破包括：
- 输注间充质干细胞调节免疫耐受；
- 12位点HLA配型提升供者选择精度；
- 移植后联合酪氨酸激酶抑制剂维持治疗降低复发风险。
移植时机需严格遵循ELN标准：若酪氨酸激酶抑制剂治疗12个月未达完全细胞遗传学缓解、出现BCR::ABL激酶区复合突变或疾病进展至加速期，应尽早启动移植评估。
全周期监测体系的建立
治疗反应评估已进入分子监测时代。根据2025 ELN指南，监测体系包括：每月查血常规；每3-6个月做BCR-ABL定量PCR检测（灵敏度0.001%）；每年做骨髓细胞遗传学分析；动态追踪激酶区突变谱。
耐药管理需分层应对：当BCR-ABL水平超过0.1%时，首先确认用药依从性；检测到T315I等高危突变应换用三代酪氨酸激酶抑制剂；通过药物浓度监测可优化剂量调整。
多维干预提升生存质量
患者长期管理需关注五大核心领域：
- 代谢管理：定期监测胰岛素抵抗（酪氨酸激酶抑制剂相关发生率25%），控制体重指数<25kg/m²；
- 运动康复：每周150分钟中等强度运动（如快走、游泳），可改善疲劳评分30%；
- 心理支持：正念冥想降低焦虑发生率40%，建议加入规范化患者社群；
- 生育规划：男性患者用药期间需避孕，停药3个月后可考虑生育；
- 饮食指导：避免CYP3A4抑制剂食物（如葡萄柚），推荐地中海饮食模式。
前沿进展与未来方向
当前研究聚焦于：CAR-T靶向BCR-ABL新抗原的临床试验、CRISPR技术敲除异常融合基因的临床前研究、液体活检监测微小残留病的灵敏度提升、BTK/BCR-ABL双靶点抑制剂开发。
2025年ASH会议公布的新型双靶点抑制剂，在清除白血病干细胞方面展现突破性潜力。随着精准医疗持续进步，CML正逐步向功能性治愈目标迈进。
