研究人员表示，一种由制药公司默克设计的实验性药丸可以显著降低成年人的胆固醇水平。该药丸专为那些尽管服用其他药物，但高胆固醇水平仍未达到健康目标的人群设计。
这些发现于11月8日在美国心脏协会会议上公布，尚未在同行评审期刊上发表。但它们为新药恩立替肽（enlicitide）奠定了基础，作为胆固醇水平使人们面临严重心血管问题风险的潜在治疗方法。
关键要点：高胆固醇
美国疾病控制与预防中心（CDC）数据显示，约10%的成年人和7%的儿童及青少年患有高胆固醇。由于高胆固醇没有症状，许多人并不知道自己有此问题。
恩立替肽通过抑制肝脏中一种名为PCSK9的蛋白质来清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL），即“坏”胆固醇。
在一项3期临床试验中，2912名高LDL的成年人（这些人已有心血管问题或处于风险中）被随机分配在24周内服用新药或安慰剂。大多数患者已经在服用他汀类药物，这是一类旨在降低胆固醇的药物。
根据声明，研究中服用恩立替肽的患者LDL水平降低了高达60%。这种降低具有统计学意义，并持续一年。
该药丸旨在帮助那些尽管使用其他现有药物，但仍未达到胆固醇目标的患者。
德克萨斯大学西南医学中心的心脏病专家、研究负责人安·玛丽·纳瓦尔（Ann Marie Navar）在声明中解释说：“许多患者尽管有现有疗法，仍难以达到指南推荐的胆固醇目标，使他们面临不必要的中风和/或心脏病发作风险。”
默克公司临床研究副总裁普贾·班卡（Puja Banka）表示，默克计划在明年年初向食品药品监督管理局（FDA）申请该药物的批准。
班卡补充道：“我们知道，70%接受降脂治疗的患者仍未达到指南指导的目标。因此，我们的想法是展示在服用他汀类药物的基础上使用恩立替肽能取得什么效果。”
该药丸可能会被作为昂贵的双周或月度单克隆抗体注射剂的负担得起且更易管理的替代品进行营销，这些注射剂的作用机制与新药丸类似。
但价格是否负担得起？默克研究实验室总裁李迪恩（Dean Li）表示：“我们的梦想是让PCSK9普及化，这个梦想有可能实现。”
斯坦福大学预防心脏病学家大卫·马伦（David Maron）评价道：“如果他们定价合理，人们能负担得起，这将产生巨大影响。这是一个非常重要的进展。”
根据美国疾病控制与预防中心的数据，数百万可能从胆固醇药物中受益的美国人中，只有54.5%目前在服用。
根据声明，默克研究的下一阶段将涉及14500多名参与者。
在上周末会议上公布的另一项研究中，安进公司生产的降胆固醇注射剂依伏库单抗（evolocumab，商品名Repatha）使那些高风险但从未经历过心脏病发作或中风的人群的主要心血管事件减少了25%。与服用安慰剂的人相比，该药物还使高胆固醇人群首次心脏病发作的风险降低了36%。研究结果于11月8日发表在《新英格兰医学杂志》上。
布莱根妇女医院的心血管医学和重症监护专家、该研究的主要作者埃琳·A·博胡拉（Erin A. Bohula）在声明中表示：“我们的发现表明，长期使用PCSK9抑制剂有助于改善心血管发病率，从长远来看可能降低死亡率。”
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