美国食品药品监督管理局（FDA）于周二（8月12日）批准了Insmed公司（纳斯达克代码：INSM）开发的Brinsupri（brensocatib 10毫克和25毫克片剂），作为首个针对非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）的靶向治疗药物。该药物适用于成人及12岁以上儿童患者。
NCFB是一种慢性肺部疾病，其特征是气道永久性扩张和损伤，导致持续性黏液分泌、反复感染和呼吸困难。美国约有50万名患者被确诊患有该病。此次获批基于ASPEN三期临床试验和WILLOW二期临床试验的数据。
在ASPEN试验中，接受Brinsupri 10毫克和25毫克治疗的患者，其年化加重率分别降低了21.1%和19.4%，显著优于安慰剂组。两种剂量均达到了多个与病情加重相关的次要终点，包括显著延长首次加重时间，以及提高治疗期间无加重患者的占比。其中25毫克剂量组在治疗52周时，肺功能下降（通过支气管扩张剂使用后的1秒用力呼气量FEV1测量）出现统计学显著的改善。
WILLOW试验中成年患者的药物安全性特征与ASPEN试验基本一致，但WILLOW试验显示牙龈和牙周不良反应的发生率较高。
目前，欧洲药品管理局（EMA）和英国药品与保健品管理局（MHRA）已接受brensocatib的上市申请，该公司计划于2025年在日本提交申请。若获批准，该药物预计于2026年在全球多个市场实现商业化。
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