处方药用户付费法案（PDUFA）为该申请设定了2026年12月18日的目标日期。
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理替拉鲁替尼（tirabrutinib）用于治疗复发难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（R/R PCNSL）的新药申请（NDA）。
替拉鲁替尼是一种高选择性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。该NDA基于2期PROSPECT试验A部分的数据（临床试验注册号：NCT04947319），该试验评估了替拉鲁替尼单药疗法在复发难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤成年患者中的疗效。
48名参与者每日接受480毫克替拉鲁替尼治疗，直至疾病进展或出现临床不可接受的毒性。主要终点为总缓解率（ORR）。
在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布的中期结果显示，在中位随访11.5个月后，总缓解率达67%，完全缓解率为44%。此外，中位缓解持续时间为9.3个月，中位至缓解时间为1个月。
75.0%的患者经历了任何级别的治疗相关不良事件（TEAEs），包括贫血（18.8%）、斑丘疹（16.7%）、疲劳（14.6%）、中性粒细胞减少（14.6%）、淋巴细胞减少（14.6%）、瘙痒（14.6%）和皮疹（14.6%）。两名患者死于治疗相关不良事件，但被认为与研究治疗无关。
FDA已根据其加速批准计划受理该NDA，该计划允许对治疗严重疾病且满足未满足医疗需求的疗法进行提前批准。小野制药（Ono Pharmaceutical）总裁高野利一（Toichi Takino）在评论FDA的决定时表示：“替拉鲁替尼满足患者未满足需求的潜力体现了我们的企业理念，我们将继续专注于开发和提供创新药物，造福全球患者。”
FDA为该申请设定了处方药用户付费法案（PDUFA）目标日期2026年12月18日。
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