FDA接受百时美施贵宝艾伯多米德用于复发/难治性多发性骨髓瘤治疗
作者：扎卡里·祖布拉克
FDA已受理百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)的艾伯多米德(iberdomide)新药申请，该口服药物用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。
FDA已受理艾伯多米德的新药申请，该药物是cereblon E3连接酶调节剂(CELMoD)类药物的首选候选物，旨在利用靶向蛋白降解(TPD)技术作用于治疗相关蛋白。¹ 艾伯多米德有望成为首个获批的CELMoD类药物。该申请已获优先审评和突破性疗法认定，聚焦于使用艾伯多米德、达雷妥尤单抗(daratumumab)和地塞米松(dexamethasone)的组合方案（称为IberDd）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者。
艾伯多米德申请如何影响靶向蛋白降解和口服肿瘤治疗领域？
百时美施贵宝开发的艾伯多米德代表了靶向蛋白降解技术在传统免疫调节药物之外的战略性扩展。¹ 通过结合CELMoD药物、配体导向降解剂和降解抗体偶联物的三管齐下研究方法，研究人员旨在更有效地将特定治疗模式与分子机制相匹配。在III期EXCALIBER-RRMM试验的第一阶段，研究者基于药代动力学、安全性和疗效分析，确定1.0 mg为艾伯多米德的最佳剂量。关于该治疗模式的临床意义，百时美施贵宝执行副总裁兼首席医学官克里斯蒂安·马萨切西(Cristian Massacesi)在新闻稿中表示：¹ “FDA受理此次申请，证明了艾伯多米德联合抗CD38单克隆抗体作为新型、强效口服治疗方案的潜力，该方案安全性可控，适用于多发性骨髓瘤患者。”
为何微小残留病灶对监管路径至关重要？
艾伯多米德申报的一个显著特点是其在进行中的III期EXCALIBER-RRMM研究中将微小残留病灶(MRD)阴性作为主要终点。¹ MRD提供了一种高度敏感的工具，通过检测治疗后残留的少量癌细胞来评估治疗反应。当前检测方法如下一代测序和下一代流式细胞术，可在100万个正常细胞中识别出单个恶性细胞。监管机构正日益将MRD视为无进展生存期的有意义替代终点，这能显著加速药物开发时间线。
正如马萨切西所言：¹ “此外，我们基于MRD终点提交艾伯多米德申请，彰显了我们致力于开创推进癌症患者救命疗法的新途径。”该策略与FDA的Orbis项目倡议一致，允许多个国家的卫生当局对艾伯多米德申请进行同步审评。虽然初始申请基于MRD数据，但EXCALIBER-RRMM研究——该研究将约664名患者随机分配接受IberDd方案或达雷妥尤单抗、硼替佐米(bortezomib)和地塞米松的标准组合——仍在评估总体生存期和无进展生存期等次要终点，以确认长期临床结果。
百时美施贵宝如何推动其他癌症创新？
除cereblon E3连接酶调节剂等新型治疗模式外，行业正日益整合数字健康解决方案以优化患者识别。² 百时美施贵宝与微软的合作利用人工智能技术增强肺癌早期检测。通过在精准影像网络中部署算法，该倡议协助放射科医生在常规影像中识别肺结节，这对于许多常被遗漏随访的发现至关重要。该方法促进了患者向精准疗法的过渡。戈纳尔维斯博士(Dr. Alexandra Goncalves)在新闻稿中指出：² “通过结合微软高度可扩展的放射学解决方案与百时美施贵宝在肿瘤学和药物递送方面的深厚专长，我们构想出独特的人工智能驱动工作流程，帮助临床医生快速准确地识别非小细胞肺癌(NSCLC)患者，并引导他们走向最佳护理路径和精准疗法。”整合人工智能等工具支持了治疗非小细胞肺癌的策略，通过提高效率并解决健康差异，确保百时美施贵宝的救命治疗有效惠及服务不足的人群。
参考文献
- 百时美施贵宝. 美国食品药品监督管理局接受百时美施贵宝针对复发或难治性多发性骨髓瘤患者的艾伯多米德新药申请. 百时美施贵宝新闻室. 2026. 访问日期：2026年2月17日。
- 百时美施贵宝. 百时美施贵宝宣布与微软合作推进人工智能驱动的肺癌早期检测. 百时美施贵宝新闻室. 2026. 访问日期：2026年2月17日。
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