美国食品药品监督管理局（FDA）已发布一份草案指南，为评估用于支持药物和生物制品申报监管决策的人工智能（AI）模型的可信度提供框架。这份指南旨在确保AI应用符合安全、有效性和质量标准，以应对AI在监管决策中日益增长的作用。建议包括基于风险的方法来评估AI模型，并强调申办方与FDA之间的早期沟通以支持监管申报。公众可在90天内对草案指南提出评论。
要点总结：
- 药物开发中的AI框架： FDA的草案指南提供了使用AI模型支持药物和生物制品申报监管决策的建议，重点关注安全、有效性和质量标准。
- 基于风险的方法： 指南强调定义AI模型的使用背景，并通过基于风险的框架建立可信度，以确保在监管评估中的可靠应用。
- 利益相关者的意见征询： FDA邀请公众在90天内对草案指南提出评论，征求其与行业实践的一致性以及利益相关者参与选项的充分性的反馈。
FDA专员罗伯特·M·卡利夫博士（Robert M. Califf, MD）表示：“FDA致力于通过提供灵活、基于风险的框架来支持医疗产品开发的创新方法，该框架促进创新并确保我们严格的科学和监管标准得到满足。在适当的保障措施下，人工智能具有变革潜力，可以推进临床研究并加速医疗产品的开发，从而改善患者护理。”
自2016年以来，AI在药物开发和监管申报中的使用呈指数级增长。AI可用于多种方式生成有关药物或生物制品的安全性、有效性或质量的数据或信息。例如，AI方法可用于预测患者结果、改进疾病进展预测因子的理解，以及处理和分析大型数据集（如真实世界数据源或来自数字健康技术的数据）。
建立AI模型的可信度
适当应用AI建模于药物开发和监管评估的关键在于确保模型的可信度——即对特定使用背景下AI模型性能的信任。定义AI模型的使用背景至关重要，即如何使用AI模型来解决某个特定问题。因此，该指南提供了一个基于风险的框架，供申办方评估和建立特定使用背景下AI模型的可信度，并确定所需的可信度活动，以证明AI模型输出的可信度。这种方法与FDA工作人员审查包含AI组件的药物和生物制品申请的方式一致。FDA鼓励申办方尽早与机构就AI可信度评估或在人类和动物药物开发中使用AI进行沟通。
协作努力制定指南
FDA的人类和动物医疗产品中心，以及该机构的检查和调查办公室、肿瘤学卓越中心和组合产品办公室共同合作制定了这份草案指南，以确保整个机构的一致性。该机构认识到，AI管理需要一个基于稳健的原则、标准和最佳实践的基于风险的监管框架。
在制定这些建议时，FDA纳入了来自赞助商、制造商、技术开发商和供应商及学术界的反馈。具体而言，这份草案指南受到了2022年12月由杜克玛戈利斯健康政策研究所召集的FDA赞助专家研讨会的反馈，以及外部各方对2023年5月发布的两份关于AI在药物开发和制造中使用的讨论文件的800多条评论的影响。此外，还结合了FDA自2016年以来处理的超过500个包含AI组件的药物和生物制品申报的经验。
公众意见征询期和下一步行动
FDA正在寻求公众对《使用人工智能支持药物和生物制品监管决策的考虑因素》草案指南的意见，期限为90天。特别是，FDA希望获得关于此草案指南与行业经验的一致性以及申办方和其他利益相关者与FDA就AI使用进行互动的可用选项是否充分的反馈。该机构将在最终确定指南前审查并考虑收到的评论。
值得注意的是，此公告仅涉及使用AI支持药物和生物制品的开发。FDA还发布了针对AI赋能医疗器械的具体建议的草案指南。
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