QRX003获FDA与EMA双重认证 或改写罕见皮肤病治疗格局
Quoin Pharmaceuticals（纳斯达克：QNRX）近日发布2025年第二季度业绩，并披露其核心产品QRX003的研发进展。该药物作为首个靶向治疗Netherton综合征（NS）的外用制剂，已获得美国FDA罕见儿科疾病认证（RPD）及欧洲药品管理局（EMA）孤儿药认证。这两项认证不仅标志着监管机构对NS治疗迫切需求的认可，也为后续优先审评凭证（PRV）机制的应用铺平道路。
创新治疗机制突破临床瓶颈
QRX003是一种广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂乳膏，通过抑制皮肤中激肽释放酶的过度活化，有效控制NS患者特征性的过度脱皮症状。临床数据显示，每日两次用药后：
- 皮肤修复：治疗区域实现接近完全的快速持久修复
- 症状缓解：慢性顽固性瘙痒完全消除
- 生活质量：夜间睡眠干扰归零
两项关键试验（CL-QRX003-002和CL-QRX003-003）正同步推进：
- 002试验：针对12-15名患者，覆盖80%体表面积
- 003试验：作为单药疗法评估疗效
罕见病治疗市场潜力显现
NS是一种超罕见遗传性皮肤病，全球确诊患者约6,000-7,000人，因诊断困难实际人数可能更高。当前尚无获批疗法，现有治疗仅限于非特异性支持措施。QRX003展现出的疗效特征：
- 填补空白：作为首个靶向治疗方案
- 安全验证：已积累超过20%体表面积应用的安全数据
- 联合治疗：支持与系统性药物联用方案
监管加速与商业价值双驱动
若2026年顺利提交新药申请（NDA），QRX003有望：
- 优先审评：通过PRV机制缩短审批周期
- 市场独占：基于孤儿药认证享受欧盟10年/美国7年独占期
- 估值催化：潜在PRV交易价值可达数亿美元
公司首席执行官强调："两项认证不仅验证了QRX003的治疗潜力，更凸显了监管机构对NS患者未满足医疗需求的重视。我们正构建覆盖单药及联合治疗的完整证据链。" 目前全球约有30家临床中心参与研究，患者招募进展顺利。华尔街分析师普遍认为，该药一旦上市可能成为罕见皮肤病领域的重磅产品。
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