在一项新的研究中，研究人员回顾了过去25年中生物制剂疗法的发展以及儿科风湿性疾病预后的进展与持续挑战，重点关注包括幼年特发性关节炎（JIA）、儿童系统性红斑狼疮（cSLE）和幼年皮肌炎（JDM）在内的疾病。这些疾病在美国影响了大约300,000名儿童，虽然生物制剂类抗风湿药物（bDMARDs），即生物制剂，改善了JIA的治疗效果，但cSLE和JDM的治疗领域发展相对滞后。
贝利木单抗（Belimumab）是目前唯一获批用于治疗cSLE的生物制剂。它最初于2011年被批准用于成人系统性红斑狼疮（SLE），2019年扩展至儿童系统性红斑狼疮（cSLE），并在2022年获批用于儿童狼疮肾炎（LN）。阿尼鲁单抗（Anifrolumab）是另一种用于成人SLE和狼疮肾炎（LN）的生物制剂，于2021年获得批准。然而，针对儿童的阿尼鲁单抗研究始于2023年。尽管阿尼鲁单抗显示出潜力，但其相关研究仍处于早期阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）的儿童用药批准。
该研究还探讨了儿科风湿性疾病的监管环境。现行法规旨在确保及时获得有效治疗，同时鼓励制药公司进行必要的儿科研究。《儿科研究公平法案》（Pediatric Research Equity Act, PREA）规定，如果成人疾病可能影响儿童，则新药必须进行儿科研究。此外，《FDA安全与创新法案》要求制造商在PREA义务下更早提交儿科研究计划。
尽管在过去25年中，生物制剂在治疗儿科风湿性疾病方面取得了显著进展，但研究人员指出，仍然存在未满足的需求，并呼吁进一步开展药物研发和儿科研究工作。
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