尿路上皮是指覆盖泌尿道的黏膜，包括肾盂、输尿管、膀胱和尿道上部。绝大多数情况下，尿路上皮癌发生在膀胱（膀胱癌）。
自2022年4月以来，恩福妥单抗已被批准用于治疗经过预处理的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。自2024年9月以来，恩福妥单抗与帕博利珠单抗联合治疗也被批准作为不可切除或转移性尿路上皮癌的一线治疗方案。德国卫生保健质量和效率研究所（IQWiG）现已对这种药物组合进行了效益评估，以确定其相对于现有标准治疗是否为这些患者提供了额外益处。
根据这项评估，恩福妥单抗与帕博利珠单抗的联合治疗在总体生存率方面尤其对那些不适合接受顺铂治疗的尿路上皮癌患者有显著益处。IQWiG认为这一患者群体具有重大额外益处的迹象。这是该研究所在这一治疗领域首次授予“重大”标签。
对于适合接受顺铂基疗法的患者，也存在额外益处，但无法量化。
尽管存在不确定性，研究结果仍可解释
制造商提交了正在进行的一项研究的数据，该研究包括了符合条件进行含铂化疗的不可切除或转移性尿路上皮癌患者。他们以1:1的比例随机分配到恩福妥单抗加帕博利珠单抗组或顺铂加吉西他滨组（如果可以接受顺铂基疗法）或卡铂加吉西他滨组（如果不能接受顺铂基疗法）。
根据研究设计，在对照组中，对于化疗后无进展的患者没有计划常规的阿维鲁单抗维持治疗。然而，阿维鲁单抗维持治疗是标准治疗的一部分。
但情况并不简单：用于评估的研究始于2020年3月，当时阿维鲁单抗尚未被批准用于此治疗领域的维持治疗。批准是在研究开始后不久才获得的——2020年6月在美国获得批准，2021年1月在欧洲获得批准。制造商对此发展做出了反应，并调整了研究设计，虽然没有将阿维鲁单抗作为研究药物添加，但在对照组中明确描述了在当地可用的情况下进行维持治疗的可能性。为了评估，制造商还对总体生存率的结果进行了所谓的敏感性分析，这些分析充分解决了对照组中部分患者未使用阿维鲁单抗的问题。这使得恩福妥单抗加帕博利珠单抗的早期效益评估能够解释研究结果。
明显的生存优势
恩福妥单抗与帕博利珠单抗联合治疗的优势在总体生存率方面尤为明显：对于不适合接受顺铂基疗法的尿路上皮癌患者，这种优势在所有制造商提供的敏感性分析中都得到了体现。这意味着即使在研究开始时阿维鲁单抗已经可用，这种巨大的优势也会存在。此外，还有个别病态和生活质量方面的优势，以及特定副作用方面的优劣。
“这是我们第一次在这个治疗领域授予一种药物组合重大额外益处。主要决定因素是对不适合接受顺铂基疗法的膀胱癌患者的生存优势。”
Katrin Nink，IQWiG药物评估部门实体肿瘤科负责人
联邦联合委员会决定额外益处的程度
档案评估是根据联邦联合委员会监督的《药品市场改革法》（AMNOG）进行的早期效益评估的一部分。档案评估发布后，联邦联合委员会将进行评论程序，并最终决定额外益处的程度。
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