致编辑：大约五年前，我被诊断出患有罕见疾病嗜酸性肉芽肿性多血管炎（"通过放宽标准，FDA并未给罕见病患者带来好处"，10月19日）。在我的病例中，这种疾病表现为全身可怕的皮疹，红肿且瘙痒。
我的风湿病专家确诊了这一情况，我现在每四周在诊所注射一次Nucala（美泊利单抗），似乎效果不错。Nucala是一种生物制剂，也用于治疗嗜酸性哮喘。它似乎对各种过敏性慢性疾病有效且有用。
Nucala唯一的缺点是成本：我的治疗每月费用约为41,000美元。有一个"Nucala关怀"计划，根据家庭收入提供帮助。我有Medicare（联邦医疗保险）和Medigap（补充医疗保险）私人保险公司，所以我无需支付任何费用。
我对这篇社论作者的问题是：研发和临床试验的成本是多少，才能达到我目前接受治疗的阶段？这是这些罕见病药物开发"为何"和"如何"的关键部分。不仅仅是美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，还包括批准前的过程。
我希望所有罕见疾病都能得到仔细研究，治疗方法也能被谨慎处方。患上一种没人能帮你的疾病并不好受。
莱斯利·蒂尔曼（Leslie Tillmann），棕榈沙漠市
致编辑：霍莉·费尔南德斯·林奇（Holly Fernandez Lynch）和雷什玛·拉马钱德兰（Reshma Ramachandran）的社论描述了使用尚处于研发阶段、未经FDA批准且有效性证据不完整的罕见病药物所面临的困境。
作者强调了疗效数据不足的问题；同样重要的是关于不良事件和毒性的安全数据。不确定的安全数据进一步复杂化了关于安全有效用药的决策。
FDA的药物审批流程基于美国进步时代后颁布的立法，旨在解决1930年代服用磺胺酏剂导致的100多名美国人中毒死亡事件。这一悲剧突显了政府要求在药品上市批准前进行更严格的测试以证明安全性的必要性。因此，富兰克林·D·罗斯福总统签署了1938年《联邦食品、药品和化妆品法案》。
所有药物都可能有副作用（即使是安慰剂）；因此，任何药物的治疗用途都是在已记录的有益效果与其副作用/毒性之间取得平衡。正因如此，通常需要进行多次严格的临床试验来确定处方药物的效益与风险比。如果没有这些研究，风险-效益平衡未知，使得决策过程变得复杂。
罗伯特·迪默（Robert Deamer），千橡市
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