美国食品药品监督管理局(FDA)已受理用于治疗儿童和成人注意缺陷多动障碍(ADHD)的CTx-1301新药申请(NDA)。
CTx-1301是一种新型专有右甲基苯丙胺制剂，右甲基苯丙胺是一种能增加大脑中去甲肾上腺素和多巴胺活性的兴奋剂。该产品设计为在不同时间以不同比例释放三次药物，从而比其他缓释兴奋剂起效更快、疗效时间更长。
该申请基于一项临床试验数据包，其中包括一项针对成人的3期剂量优化研究(CTx-1301-022；临床试验注册号：NCT05631626)以及一项针对儿童的3期固定剂量研究(CTx-1301-005试验；临床试验注册号：NCT05286762)。
成人剂量优化研究在实验室教室环境中评估了CTx-1301对18至55岁ADHD患者的疗效和安全性。经过5周的剂量优化期后，研究参与者(N=21)被随机分配接受CTx-1301或安慰剂。研究结果显示，与安慰剂相比，CTx-1301治疗基于永久产品表现评分(主要终点)带来了临床上有意义的注意力改善。CTx-1301还观察到临床总体印象(CGI)-严重程度评分从基线的统计学显著变化(P<0.001)。
儿童固定剂量研究评估了CTx-1301对6至17岁ADHD儿童患者的疗效和安全性。研究参与者(N=103)被随机分配接受CTx-1301(18.75毫克、25毫克、37.5毫克)或安慰剂，持续5周。主要终点是第5周时注意缺陷多动障碍评定量表第5版(ADHD-RS-5)评分从基线的平均变化。
研究结果显示，基于ADHD-RS-5评分，CTx-1301在所有测试剂量下均显著降低了ADHD症状(P=0.018[18.75毫克]；P=0.011[25毫克]；P=0.001[37.5毫克])，与安慰剂相比。此外，还报告了CGI-改善和CGI-严重程度量表的剂量依赖性改善。
关于安全性，所有研究中均未报告严重的治疗中出现的不良事件。其耐受性特征也与其他长效哌甲酯产品相似。
辛格莱特公司(Cingulate)执行主席Jay Roberts表示："FDA受理我们的新药申请标志着辛格莱特公司的一个重要里程碑。CTx-1301被设计为通过单一的每日一次片剂，来解决当今兴奋剂疗法的实际缺陷，包括每日多次给药、中午反弹效应和用药依从性挑战。"
该申请的《处方药用户付费法案》目标审批日期已定为2026年5月31日。
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