美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予dusquetide（SGX945）孤儿药资格，用于治疗贝切特病。这是一种以黏膜症状（如口腔和生殖器溃疡）为特征的血管炎疾病。
Dusquetide属于新型短效合成肽类药物——先天防御调节剂。这种创新疗法旨在靶向贝切特病相关的先天免疫系统功能障碍，从而产生抗炎、抗感染和促进伤口愈合的效果。
孤儿药资格的授予基于一项开放标签二期临床试验数据，该试验纳入8名患有轻中度贝切特病且存在活动性口腔和/或生殖器溃疡的成年患者（临床试验编号：NCT06386744）。受试者接受为期4周的每周两次4分钟静脉输注治疗，随后进行4周随访。
疗效评估基于与阿普利米司三期试验中安慰剂组的对比数据。该三期试验以溃疡数量-时间曲线下面积为主要终点指标。结果显示：4周治疗结束时，dusquetide组较安慰剂组改善达40%，与阿普利米司的37%改善率相当。治疗结束后四周的随访显示，dusquetide的疗效仍持续存在，第8周时改善率仍维持32%，而同期阿普利米司试验组在持续治疗至第12周时报告41%改善。
治疗期间，1例皮肤穿通性溃疡患者实现完全缓解。随访期间，部分患者报告溃疡数量减少且疼痛症状缓解。值得注意的是，阿普利米司常见的腹泻、恶心和头痛等不良反应在dusquetide治疗组未见报道。
Soligenix公司总裁兼首席执行官Christopher J. Schaber博士表示："鉴于在贝切特病口腔溃疡患者中观察到的具有临床意义的改善效果，我们相信dusquetide将为这种难治性自身免疫疾病的患者群体带来新的治疗希望。FDA授予孤儿药资格是对SGX945研发计划的重要认可，不仅强化了我们对此项创新技术的知识产权布局，也标志着公司研发进程的重要里程碑。"
此前，dusquetide已获得FDA针对贝切特病口腔病变适应症的快速通道资格认定。
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