2025年第二季度至2026年第一季度新药审批进展

Recent and anticipated novel drug approvals (2Q 2025 through 1Q 2026) | American Journal of Health-System Pharmacy | Oxford Academic

摘要

目的

医院药剂师在监测药物研发管线、管理处方集、分配资源以及优化新疗法临床项目方面发挥着至关重要的作用。本文旨在通过提供新药和预期新药审批的最新信息，为药剂师提供支持。

摘要

本文综述了预计在2025年第二季度至2026年第一季度这一12个月期间获得批准的选定药物审批情况。分析重点聚焦于预计对医院和诊所具有重大临床和财务影响的药物，这些药物是从58种等待美国食品药品监督管理局(FDA)批准的新型药物中筛选出来的。今年的研发管线中包括针对罕见病的新疗法、靶向癌症治疗以及针对多种疾病状态的新药物。

结论

新型疗法继续加强当前的药物研发管线。

关键词：临床试验、药物审批流程、美国食品药品监督管理局药物审批、研究性药物、药物开发、新药审批

关键要点

• 药剂师在监测药物研发管线、管理处方集、分配资源以及优化新获批药物的临床项目方面发挥着至关重要的作用。
• 截至2025年4月1日，有33种预计对医院和诊所产生影响的药物正在等待FDA在未来4个季度内的批准。
• 新型疗法继续加强药物研发管线。

本文是该期刊的定期特别专题文章，提供预计对医院和诊所产生重大影响的新药和预期新药审批的最新信息。

方法

本文综述了预计在2025年第二季度(2Q 2025)至2026年第一季度(1Q 2026)日历年度期间获得批准的选定药物审批情况。仅包含作者预计在医院和诊所环境中具有重要意义的新药或生物制品（完整药物管线列表见电子附录）。在论文准备时已收到FDA委员会负面审查的药物或生物制品未被包括在内。此外，已获FDA批准用于其他适应症的药物或生物制品（在药物递送方面无重大差异）也被排除在外。本出版物中管线中的药物和生物制品是通过使用IPD Analytics提供的临床管线数据库识别的¹。所用数据库包括药物名称、制造商、适应症、给药途径、申请类型（新药申请[NDA]或生物制品许可申请[BLA]）以及处方药用户付费法案(PDUFA)日期，作为预期批准日期的指标。

讨论

自上一次《美国卫生系统药剂师杂志》(AJHP)季度管线更新以来，FDA已批准了几种预计对医院和诊所环境有重大影响的新型药物，同时又有额外的药物被添加到管线中。表1和电子附录中展示了可能在2025年第二季度至2026年第一季度期间获得或已获得FDA批准的选定药物。表中所示药物是从58种预计将被考虑批准的新型药物中选出的，这些数据来自截至2025年4月1日的IPD Analytics管线数据库。以下讨论重点介绍作者预计在医院和诊所环境中具有重要意义的新药或生物制品。具有指定PDUFA日期且仍在线的药物可能已在先前讨论过²⁻⁴。

表1. 截至2025年已获批准或可能获FDA批准的选定药物和生物制品

信息提取自截至2025年4月1日的IPD Analytics品牌和生物类似药管线数据库

缩写：BLA，生物制品许可申请；FDA，美国食品药品监督管理局；IM，肌肉注射；IV，静脉注射；NDA，新药申请；PDUFA，处方药用户付费法案；Q，季度；SC，皮下注射。

a 信息提取自截至2025年4月1日的IPD Analytics品牌和生物类似药管线数据库。

b 根据新药申请提交日期和审查状态推算（标准审查10个月，优先审查6个月）。部分列出的药物可能在出版时已获批准。

c 细胞和基因疗法。

细胞和基因疗法

过去几个月，FDA批准了2种细胞疗法。本季度标志着首个治疗特发性黄斑毛细血管扩张症2型(MacTel)——一种与进行性中心视力丧失相关的罕见黄斑变性疾病——的疗法获批，即revakinagene taroretcel-lwey (Encelto)，这是一种新型异体细胞基因疗法，通过手术植入眼玻璃体内⁵。每种revakinagene taroretcel-lwey植入物均包含异体视网膜色素上皮细胞，这些细胞在半透性封装装置内表达重组人睫状神经营养因子(CNTF)，可实现CNTF的持续递送，从而延缓疾病进展，这一点在2项3期试验中得到证实，在24个月期间显著减缓了黄斑感光细胞的丧失。Remestemcel-L-rknd (Ryoncil)成为首个获批的异体骨髓来源的间充质基质细胞(MSC)疗法，适用于2个月及以上年龄的儿童患者，治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)⁶。

其他细胞和基因疗法继续进入管线。FDA接受了寻求deramiocel全面批准的生物制品许可申请(BLA)⁷。Deramiocel可能成为治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病的首个疗法。在HOPE-2试验结束后的24个月随访中，9名达到随访的患者中有6名使用这种心球源性细胞疗法后左心室射血分数有所改善，通过心脏磁共振成像(MRI)测量。这些达到24个月随访的患者在上肢功能表现(PUL version 2.0)量表上也显示出统计学显著的获益，相对于HOPE-2安慰剂组在1年随访时的下降率。针对新型基因疗法etuvetidigene autotemcel的BLA已提交FDA审批，该疗法用于治疗Wiskott-Aldrich综合征(WAS)患者，这是一种罕见的免疫系统遗传疾病⁸。在WAS患者中，血小板产生和免疫系统功能受到影响，导致感染、出血和自身免疫并发症。如果获批，etuvetidigene autotemcel将成为缺乏匹配的家庭供体进行造血干细胞移植（WAS患者的当前标准治疗）的患者的单次治疗方案⁹。

血液/肿瘤学疗法

本季度FDA对几种肿瘤学疗法做出了决定。一种新型免疫疗法datopotamab deruxtecan-dlnk (Datroway)获批用于先前接受过内分泌基础治疗和化疗的不可切除或转移性、激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性乳腺癌成年患者¹⁰。Treosulfan (Grafapex)与氟达拉滨联合使用，获批用于1岁及以上急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)患者的异基因造血干细胞移植(alloHSCT)预处理¹¹。FDA最近还批准了vimseltinib (Romvimza)，这是一种集落刺激因子1受体的选择性酪氨酸激酶抑制剂，作为弥漫性和有症状的腱鞘巨细胞肿瘤患者的替代治疗策略，当手术不适用或已被证明无效时¹²。由于制造问题，FDA对rivoceranib mesylate和camrelizumab的联合疗法发出了第二次完全回应函(CRL)；未提供额外细节¹³。

靶向疗法的发展正在推动肿瘤学领域的进步。Linvoseltamab (REGN5458)是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)和CD3抗原的双特异性抗体。Linvoseltamab正在研究用于既往接受过至少3线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）且上次治疗后疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤患者¹⁴。在1/2期LINKER-MM1试验中，linvoseltamab使用与改善的客观缓解率和完全缓解率相关，且安全性良好¹⁵。Mosunetuzumab (Lunsumio)的制造商（用于治疗先前治疗过的滤泡性淋巴瘤）正在寻求FDA批准其皮下给药¹⁶。2期MorningSun试验结果显示，与静脉给药相比，皮下给药具有非劣效性，同时安全性更好且给药时间缩短¹⁷,¹⁸。Odronextamab是一种新型双特异性抗体，靶向CD-20和CD-3抗体，用于治疗经过2线或以上治疗后的复发/难治性滤泡性淋巴瘤¹⁹。BLA重新提交得到了1期(ELM-1)和2期(ELM-2)试验的支持，这些试验展示了改善的总缓解率(ORR)和完全缓解率。Zongertinib是一种不可逆的酪氨酸激酶抑制剂，用于先前治疗过的不可切除或转移性HER2(ERBB2)突变非小细胞肺癌(NSCLC)¹⁰。预计它将成为该适应症的首个靶向口服治疗药物，由1期Beamion LUNG-1试验支持，该试验显示改善了无进展生存期和ORR，且由于不良反应导致的剂量减少最少。Zongertinib对HER2的选择性抑制避开了表皮生长因子受体(EGFR)，减少了如心脏毒性等常见毒性¹¹。

针对NSCLC患者的其他治疗选择正在开发中。Sunvozertinib是一种口服EGFR抑制剂，旨在用于EGFR外显子20插入突变的复发或难治性NSCLC治疗，这些患者已在铂类化疗后进展。2期WU-KONG1 B部分试验结果表明，该药物具有增强的疗效和可控的安全性，表明sunvozertinib是一种可行的单一口服药物治疗选择¹²。Telisotuzumab vedotin是一种抗c-Met疗法，用于先前治疗过、局部晚期或转移性EGFR野生型、非鳞状NSCLC且c-Met过表达的患者¹³。2期LUMINOSITY试验数据支持telisotuzumab vedotin的BLA提交以获得加速批准，显示无进展生存期增加且安全性可控¹⁴。

其他新型高影响疗法

自上次季度更新以来，几种预计在医院或诊所环境中具有高影响力的其他药物已获FDA批准。Suzetrigine (Journavx)的批准为成人中度至重度急性疼痛提供了一种同类首创的治疗方法，增加了可用于急性疼痛管理的非阿片类药物选择¹⁵。Suzetrigine是一种非阿片类镇痛药，选择性抑制电压门控钠通道NaV1.8，在两项独立的随机、安慰剂对照、3期试验中显示显著改善疼痛控制，这些试验涉及接受拇囊肿切除术或腹部整形术的受试者。Suzetrigine每日服用两次，使用所需最短时间，且未研究超过14天的使用情况¹⁶。Gepotidacin (Bluejepa)的批准——一种同类首创的抑制拓扑异构酶II的抗生素——增加了可用于12岁及以上女性无并发症尿路感染治疗的抗生素选择。在EAGLE-2和EAGLE-3 3期试验中，gepotidacin被证明在该患者群体的治疗成功率方面非劣效于且优于硝基呋喃妥因¹⁷。FDA批准了另一种皮下注射药物fitusiran (Qfitlia)，旨在减少有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B患者的出血发作。Fitusiran是首个可用的抗凝血酶导向小干扰核糖核酸(siRNA)疗法，初始剂量为每2个月一次，剂量或频率根据FDA批准的伴随诊断测试确定的抗凝血酶活性水平进行调整¹⁸。FDA批准了vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (Alyftrek)，这是一种三重组合囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)调节剂，用于治疗6岁及以上患有囊性纤维化(CF)的患者，这些患者至少有一个F508del突变或另一个对Alyftrek有反应的CFTR基因突变¹⁹。作为首个每日一次的CFTR调节剂，这种新型组合疗法在1秒用力呼气容积(FEV1)反应的预测百分比方面被证明非劣效于elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta)，并且在3期临床试验中汗液氯化物改善具有统计学意义。Alyftrek的有效性在31种额外的CF相关突变中得到证实，增加了CFTR调节剂治疗的患者适用性。此外，mirdametinib (Gomekli)获得批准，用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病且有不能完全切除的症状性丛状神经纤维瘤(PNs)的成人和儿科患者²⁰。ReNeu试验研究了该激酶抑制剂在确认的ORR结果方面的疗效，定义为具有完全缓解（目标PN消失）或部分缓解（PN体积减少≥20%）的患者百分比²¹。MRI分析用于响应评估。在成人队列中41%的患者和儿科队列中52%的患者观察到确认的ORR。两个队列在最严重肿瘤疼痛严重程度、疼痛干扰和与健康相关的生活质量等报告结果测量方面均有显著改善，这些改善在治疗早期开始并持续。

FDA已接受apitegromab的BLA，以改善正在接受运动神经元存活靶向治疗的脊髓性肌萎缩症患者的运动功能³³。3期SAPPHIRE试验显示，与仅接受标准护理（nusinersen或risdiplam）加安慰剂的患者相比，接受标准护理加apitegromab的患者在Hammersmith功能运动量表扩展版测量的运动功能方面有统计学显著改善。FDA已接受铜组氨酸(CUTX-101)的新药申请(NDA)，用于治疗Menkes病，这是一种罕见的X连锁隐性儿科疾病，由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起³⁴。该NDA已获得优先审查，数据显示，与未治疗的历史对照队列相比，早期接受铜组氨酸治疗的Menkes病患者总体生存率有统计学显著改善；治疗患者的死亡风险比未治疗患者降低约80%。铜组氨酸早期治疗队列的中位生存期为177.1个月，而未治疗的历史对照队列为16.1个月。Sodium dichloroacetate (SL1009)是一种丙酮酸脱氢酶激酶抑制剂，可增强线粒体能量产生，如果获批，将成为丙酮酸脱氢酶复合体缺乏症的首个获批治疗方法³⁵。3期研究(SL1009-01和SL1009-02)显示治疗患者运动功能改善和血浆乳酸水平降低。

药物管线还包括肌萎缩侧索硬化症(ALS)的一种新型治疗选择NP001 (sodium chlorite)，在2期临床试验中，该药物被证明在ALS无进展迹象的患者亚群中提供了显著的生存获益³⁶。非进展者组（在给予NP001 6个月后ALS功能评定量表修订版(ALSFRS-R)评分无恶化迹象）比对照组平均多存活22个月，大多数对照组患者接受利鲁唑治疗。NP001将巨噬细胞从促炎状态重新编程为非炎症状态，抑制导致ALS神经细胞损伤的不受控制的免疫反应。Depemokimab是一种新型单克隆抗体，靶向白细胞介素5，正在研究作为伴鼻息肉的慢性鼻窦炎和嗜酸性哮喘患者的超长效附加维持治疗³⁷。疗效由针对每种适应症完成的一对随机、安慰剂对照、3期试验证实，这些试验涉及每26周皮下注射depemokimab³⁸,³⁹。

Rilzabrutinib是一种口服、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，具有孤儿药认定，正在研究用于免疫性血小板减少症，有可能成为该适应症和其他免疫介导疾病的同类最佳治疗⁴⁰。Tolebrutinib是首个穿透大脑的BTK抑制剂，靶向治疗非复发性继发性进展型多发性硬化症(nrSPMS)患者中的闷烧性神经炎症⁴¹。在3期HERCULES试验中，nrSPMS患者在6个月确认残疾进展的时间上延迟了31%，10%的患者显示出残疾改善。Brensocatib正在开发成为非CF支气管扩张症的首个获批治疗方法⁴²。其作用机制涉及抑制二肽基肽酶1(DPP-1)酶，从而减少中性粒细胞丝氨酸蛋白酶激活和由此产生的炎症。3期ASPEN试验结果显示，给予10mg和25mg剂量的Brensocatib导致年度肺部加重减少，并提高了患者生活质量。

值得注意的即将到来的PDUFA日期安排给可能扩展到新的剂型和/或适应症的疗法。Lenacapavir是一种每半年注射一次的药物，目前用于治疗多药耐药HIV-1感染，与其它逆转录病毒注射剂联合使用，现已被指定于2025年6月19日用于HIV-1暴露前预防的PDUFA日期。玻璃体内注射贝伐珠单抗(Avastin)历来被超说明书用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和糖尿病视网膜病变患者；然而，到2025年8月，bevacizumab-vikg (Lytenava)可能成为首个FDA批准的玻璃体内贝伐珠单抗疗法。在2025年第四季度，mRNA-1083可能成为首个获得FDA批准的联合流感病毒和COVID-19疫苗。

结论

新型疗法的巨大潜力凸显了医院药剂师在评估和实施新疗法方面的重要作用，他们在优化治疗效果、管理处方集和在临床环境中有效分配资源方面发挥着关键作用。

补充数据

补充材料可在线获取于AJHP网站。

致谢

感谢Tyler Howse（药学博士）、Vishal Prakash（药学博士）和Tara Tanriverdi（药学博士）审阅和整理本文中包含的数据（表1和电子附录）。

数据可用性

本文的基础数据可在文章及其在线补充材料中获取。

披露

Rim博士是AJHP的特约编辑。其他作者声明无潜在利益冲突。

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