随着创新通道的引入，创新性需要被明确定义。创新药物产品被定义为"一种完全或部分新的活性物质或生物实体，或此类实体的组合，通过药理学或分子机制对抗疾病、缓解症状或预防疾病，并作为能够改善患者管理和治疗效果的药物产品被开发和提供。"该定义的附录指出，它可包括已知药物的新适应症、新的技术和制造工艺、新配方（包括组合）以及新的递送系统。在药物开发中，创新性可能在五个广泛领域中被主张：结构方面、制药方面、药代动力学方面、药理学或药效动力学方面以及临床方面。
- 结构方面：新颖的化学结构不足以使化合物具有创新性。抗组胺药（H1受体拮抗剂）具有多种不同的结构，但只有第一种在药理学上具有创新性。结构新颖性可能提供通往其他形式创新性的途径，但不一定如此。
- 制药方面：提供新的临床优势的配方可以具有创新性。胰岛素的鼻腔给药配方将具有创新性，前提是它与皮下注射胰岛素具有同等的临床有效性。在这种情况下，是药物产品本身而非化合物具有创新性。
- 药代动力学方面：具有提供新的临床优势的药代动力学特性的化合物可以具有创新性。苯乐来（Benorylate）通过创新的药代动力学机制递送对乙酰氨基酚和阿司匹林，减少了不良反应，尽管它没有提供药理学创新性。
- 药效动力学方面：其药理学靶点新颖且临床效果有益的化合物可能具有创新性。西咪替丁具有创新性——它是第一个临床上有用的H₂组胺受体拮抗剂。缺乏不良药理学作用也可以赋予创新性。继西咪替丁之后的雷尼替丁在机制上没有创新性，但它缺乏西咪替丁的一些不良反应。
- 临床方面：最重要的创新性形式是临床创新性，因为最终结果才是真正重要的。临床创新性由能够产生显著更多益处和/或显著更少不良反应（包括药物-药物相互作用）的药物产品所具有，从而在可接受的成本下实现更好的获益-风险平衡。我们应为关于药物开发中真正构成创新性的大量辩论做好准备。在此过程中，我们不应忽视成本效益。
参考文献
- Erice Group. Erice Statement on Drug Innovation. Br J Clin Pharmacol 2008;65(3):440-1.
- Aronson JK. Something new every day: defining innovation and innovativeness in drug therapy. J Ambul Care Manage 2008;31(1):65-8.
利益冲突声明
JKA是英国药理学会主席，也是英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）技术评估委员会之一的成员。
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