在医学界首次突破中，研究人员成功将经过CRISPR基因编辑的胰腺细胞植入一名1型糖尿病患者体内。这些细胞在数月内持续分泌调节血糖的胰岛素，更突破性的是，患者无需服用免疫抑制药物——通过基因改造技术，使取自已故捐献者的细胞成功逃避免疫系统的攻击¹。
这项由华盛顿州西雅图Sana生物技术公司主导的研究，为数百万必须严格监控血糖并依赖注射胰岛素的1型糖尿病患者带来了持久治愈的新希望。"初步数据极大鼓舞了我们的医学界，这是非常优雅的解决方案"，纽约市非营利组织Breakthrough T1D首席执行官Aaron Kowalski表示。
研究团队采用"免疫隐形"策略，先对干细胞进行基因编辑，随后引导其发育为胰岛素分泌细胞。未编辑的干细胞衍生胰岛细胞已在小型临床试验中显现出治疗1型糖尿病的潜力，相关成果于今年6月发表²。
然而部分独立研究团队尚未证实Sana公司的方法能赋予细胞免疫逃逸能力。加拿大不列颠哥伦比亚大学分子内分泌学家Tim Kieffer指出："该研究仅涉及一名接受低剂量短期细胞移植的患者，尚未实现胰岛素依赖逆转，临床疗效仍需验证"。但Kieffer肯定该技术在免疫隐形方面的突破是"令人信服的"，并认为这是实现有效细胞疗法而不需长期免疫抑制治疗的重要里程碑。
目前唯一避免胰岛素依赖的方法是移植尸体胰岛细胞，虽然该手术可恢复胰岛素分泌数年，但受限于供体胰腺短缺和需终身服用免疫抑制剂（可能引发感染、癌症等严重副作用）。为此，多家企业转向干细胞技术以制造无限量的替代胰岛细胞。
全球进展最快的Vertex制药公司6月公布：将胚胎干细胞衍生胰岛细胞移植给12名1型糖尿病患者后，一年内10人摆脱胰岛素注射。该公司计划明年申请该细胞疗法监管审批。
中国杭州再生医学公司Reprogeneix Bioscience科学家采用创新方案，从患者自身脂肪组织重编程干细胞培育胰岛细胞，已取得早期成功³。但这些方法仍需服用抗排异药物——要么应对供体细胞的免疫攻击，要么对抗自身免疫反应持续攻击。
Sana公司的突破性方案完全规避了药物依赖。研究团队从非糖尿病捐献者获取胰岛细胞，利用CRISPR基因编辑系统关闭两个标记外来入侵者的基因（通常供T细胞识别）。随后通过病毒载体将"不要吃我"信号蛋白CD47的遗传指令导入细胞，这种蛋白能防止自然杀伤细胞等免疫监视系统攻击编辑细胞。
注：
¹ 美国临床试验数据库编号：NCT05852855
² Vertex公司临床试验数据来源：《新英格兰医学杂志》2025;393:858-868
³ Reprogenix Bioscience研究成果发表于《细胞》2024;187:6152-6164
【全文结束】
