专家表示，CRISPR技术通过实现精准的DNA编辑，正在革新现代医学，为包括镰状细胞贫血（Sickle Cell Anemia）和β-地中海贫血（Beta-Thalassemia）在内的遗传疾病提供了治疗方案。
CRISPR全称为“成簇规律间隔短回文重复序列”（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats），最初被发现是细菌免疫系统的一部分。科学家随后将其改造为一种强大的基因编辑工具，使用由可编程RNA引导的Cas核酸酶，在DNA上进行高度精确的切割，从而在基因组特定位置实现精准的基因修改。
根据美国国立卫生研究院（NIH）的数据，CRISPR/Cas9正在通过提供快速、经济且高精度的方法来纠正基因错误并调控细胞和生物体中的基因表达，彻底改变生物医学研究。其简单性、高效性和广泛的应用正在重塑医学应对遗传疾病、癌症和罕见病的方式。
自2019年以来，CRISPR疗法已从实验室研究过渡到临床应用。据NPR报道，维多利亚·格雷（Victoria Grey）成为首位接受CRISPR治疗镰状细胞病（SCD）的患者，这一治疗消除了她痛苦的危机并治愈了她的疾病。
2023年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Casgevy（exagamglogene autotemcel），这是全球首个基于CRISPR的镰状细胞病和β-地中海贫血疗法。根据哈佛医学院的介绍，该疗法通过编辑造血干细胞重新激活胎儿血红蛋白。
科学家还发现了可能帮助对抗癌症和减缓衰老的蛋白质。
临床进展持续取得突破，Intellia等公司开发的新型脂质纳米颗粒（LNP）递送系统在体内基因编辑方面取得了早期成功，目标是肝脏和其他组织，据CRISPR Medicine News报道。今年初的一个标志性案例涉及一名六个月大的CPS1缺乏症患儿，他接受了基于LNPs的个性化CRISPR碱基编辑治疗。据《太阳报》报道，这种治疗显著改善了他的病情，使他不再需要肝移植。
尽管取得了这些进展，挑战依然存在。科学家仍对潜在的脱靶基因编辑表示担忧，不过机器学习模型正在开发中，以预测和减少此类风险。此外，改进递送系统和扩大复杂疾病的治疗规模仍是关键的研究方向，据《自然》杂志报道。
CRISPR已成为最易获取且用途最广泛的基因编辑工具，因其RNA引导的简单性超越了早期技术。随着递送方法的改进和免疫反应的更好管理，CRISPR的潜力正在从罕见遗传疾病扩展到癌症、代谢疾病，甚至可能通过染色体特异性编辑治疗21三体综合征。
总之，CRISPR已经重塑了现代医学——在血液学领域实现了历史性治愈，开创了体内编辑技术，并推动了个性化疗法的发展。专家认为，随着精准性、安全性和递送技术的不断进步，CRISPR驱动的治疗将在未来多年重新定义患者护理。
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