研究人员提出了一种基于版税的全新投资模式，旨在弥合“死亡之谷”并加速药物开发。马萨诸塞州剑桥市，2025年7月2日（环球新闻社）—— 一支由麻省理工学院斯隆管理学院（MIT Sloan School of Management）、麻省总医院（Massachusetts General Hospital, MGH）Sean M. Healey & AMG ALS中心、波士顿大学奎斯特罗姆商学院（Questrom School of Business at Boston University）以及QLS Advisors的研究人员组成的团队，引入了一种为肌萎缩侧索硬化症（ALS）疗法临床试验提供资金的新方法。这项题为《通过适应性平台试验为药物开发融资》的研究今天发表在《PLOS One》上，概述了一种将适应性平台试验的效率（更低的成本和更短的周期）与创新的基于版税的投资结构相结合的融资模式，旨在加速ALS及其他严重疾病的治疗开发。
ALS通常被称为渐冻人症，是一种进展性的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。尽管其影响巨大，但新疗法的开发速度仍然缓慢，主要原因是传统临床试验的高成本、长周期和高风险。这一瓶颈常常让传统投资者望而却步，使有前景的研究停滞不前。
为应对这一挑战，作者提议设立一个投资基金，该基金将支付适应性平台试验一半的成本，以换取从试验中成功药物未来产生的版税。适应性平台试验允许在单一主协议下同时测试多种候选药物，并实时解读结果以确定疗效或无效性。研究团队基于Healey & AMG ALS中心管理的HEALEY ALS平台试验数据及合理的假设进行了模拟，结果显示该基金的预期回报率为28%，完全损失的概率为22%。这可能对对冲基金、主权财富基金、家族办公室和慈善家等更具风险容忍度和影响力驱动的投资者具有吸引力。他们的研究发现，通过同时资助多个平台试验并使用证券化等金融工具，可以为更主流的投资者生成更具吸引力的回报。证券化是一种将贷款或版税等资产的未来收入打包成投资产品的手段。
这项研究代表了医生、临床试验专家和金融工程师之间的多学科合作，参与者包括MGH Sean M. Healey & AMG ALS中心的安妮特·德·马托斯（Annette De Mattos）、克里斯汀·德雷克（Kristin Drake）、梅丽特·E·库德科维奇（Merit E. Cudkowicz）、里卡多·奥尔蒂斯（Ricardo Ortiz）、梅雷迪思·哈森内尔（Meredith Hasenoehrl）、玛丽安娜·蔡斯（Marianne Chase）、布里特妮·哈基（Brittney Harkey）和萨布丽娜·帕加诺尼（Sabrina Paganoni）；波士顿大学奎斯特罗姆商学院的尤金·索雷茨（Eugene Sorets）；QLS Advisors的肖姆什·乔杜里（Shomesh Chaudhuri）和约翰·弗里希科普夫（John Frishkopf）；以及麻省理工学院的赵俊赫（Joonhyuk Cho）和安德鲁·W·罗（Andrew W. Lo）。他们的工作弥合了生物医学与资本市场的鸿沟，为如何资助和交付救命疗法开辟了新的道路。
“ALS临床试验面临重大障碍——从高昂的成本和漫长的周期到有限的资金池，”MGH Healey & AMG ALS中心主任兼Mass General Brigham神经科学研究所执行主任梅丽特·库德科维奇博士表示，“我们的平台试验模型已经表明，我们能够更高效地测试更多疗法。目前仍缺少的是可持续的融资。这种新方法可能会成为游戏规则的改变者，使我们能够更快启动试验，纳入更多有前景的疗法，并让我们离共同目标更近一步：尽快为ALS患者提供有效治疗。”
这一被称为“适应性版税基金”（Fund of Adaptive Royalties，FAR）的模型，在应对ALS等疾病方面具有独特的优势，为开发者提供了共享基础设施、集中数据分析的访问权限，并显著降低了前期资本需求，同时为投资者提供了多元化、基于组合的方式接触多种候选药物的机会，以及高回报的潜力。虽然他们的研究聚焦于ALS，但作者认为这种融资模式也可以应用于其他疾病领域，尤其是那些具有明确定义终点、治疗效果可以清晰可靠测量且现有疗法较少的疾病。
“这一融资框架解决了生物医学创新中的核心问题之一——弥合发现与交付之间的‘死亡之谷’，”论文合著者、麻省理工学院查尔斯·E·哈里斯教授兼斯隆管理学院金融工程实验室主任安德鲁·罗表示，“通过协调投资者与开发者之间的激励机制，并在候选药物组合中分散风险，我们可以为迫切需要的疾病解锁新的资本来源。”
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