痴呆症患者在英国国家医疗服务体系（NHS）获取两种重磅药物的新希望已被点燃，此前拒绝提供这些药物的监管机构已被要求重新审议其决定。
多奈单抗（donanemab）和仑卡奈单抗（lecanemab）已被证实可将轻度阿尔茨海默病向中度发展的进程延缓长达六个月，并于2024年获得英国使用许可。
然而，由于英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）认为其益处"过小"，不足以证明成本合理，这些药物未被纳入NHS服务体系。
不过，在生产多奈单抗的礼来公司（Eli Lilly）和生产仑卡奈单抗的卫材公司（Eisai）提出上诉后，一个独立专家组已要求NICE重新审视其最终草案指南。
此次复审将重新评估两种药物对阿尔茨海默病患者照护者生活质量的影响，以及英国国家医疗服务体系（NHS England）提供的关于药物静脉输注成本的估算证据。两家公司声称，输注成本文件仅在关键委员会会议前四天提交，导致无法进行充分审查。
据礼来公司透露，NICE还将重新审视与非付费照护者成本相关的证据，以及多奈单抗的长期数据——这些数据显示出比早期试验更为显著的额外益处。
这些药物代表了阿尔茨海默病治疗领域的重大突破，因其作用靶点是疾病的根本病因而非仅缓解症状。多奈单抗和仑卡奈单抗属于靶向抗体药物，可特异性结合阿尔茨海默病患者脑内堆积的淀粉样蛋白，从而清除沉积物并延缓认知能力下降。
NICE于去年六月发布了关于这两种药物的最终草案指南，结论认为虽然治疗可延缓疾病进展，但"最多仅提供微弱益处"，对纳税人而言不具备成本效益价值。这些治疗的费用估计达到NICE常规推荐阈值的五至六倍，目前仅能通过私人渠道获取，年费用约为6万至8万英镑。
该决定公布之际，《每日邮报》与阿尔茨海默病协会正携手发起"战胜痴呆症"行动。该疾病每年导致7.6万人死亡，是英国头号死因。此项行动旨在提升公众认知，促进早期诊断、加强研究投入并改善照护服务。
礼来公司北欧区域总经理克里斯·斯托克斯（Chris Stokes）对上诉结果回应道："这是抗击阿尔茨海默病战役中的重要时刻。NICE决定重新审视现有证据值得欢迎，我们的上诉获得支持意义重大。对于阿尔茨海默病患者及其家庭和照护者而言，此刻比以往任何时候都更为关键。"
卫材公司发言人补充称："此消息为英格兰阿尔茨海默病社群带来可喜的希望曙光。我们期待与NICE迅速合作高效评估该治疗方案，因为在我们等待期间，阿尔茨海默病仍在持续发展。"
NICE药品评估主管海伦·奈特（Helen Knight）表示："独立上诉专家组裁定，委员会在评估多奈单抗和仑卡奈单抗成本效益时依据的部分要素需进一步审议。因此我们今日宣布，将给予利益相关方补充信息的机会，协助委员会解决专家组指出的持续不确定性问题。在评估过程中，我们始终竭尽全力寻求积极结果，包括额外提供证据提交窗口。今日决定印证了我们持续推进该流程的承诺。"
预计下周将重新开启关于该指南的公众咨询，NICE评估专家小组将于六月召开会议审议各方反馈。
阿尔茨海默病协会首席执行官米歇尔·戴森（Michelle Dyson）表示："我们欢迎NICE重新审视仑卡奈单抗和多奈单抗的申请，特别是对痴呆症给非付费照护者带来的重大影响予以重视。照护者常被推向崩溃边缘，这一现实亟需得到充分认可。痴呆症患者迫切需要能延缓症状进展、维持更久独立生活能力的新疗法。科学进步日新月异，全球已有更多患者开始使用这些药物，但英国正在落后。随着30余种阿尔茨海默病药物进入临床试验后期，预计更多治疗方案将很快提交审批。"
【全文结束】
