2025年9月9日，纽约 - Anavex生命科学公司（纳斯达克代码：AVXL）今日宣布，其针对早期阿尔茨海默病（AD）开发的口服小分子药物Blarcamesine取得突破性临床数据。在定义明确的精准医学人群ABCLEAR31中，经过48周治疗后，患者的认知衰退几乎难以检测，标准量表表现接近前痴呆期（轻度认知障碍）成年人的正常衰老曲线。
在ADAS-Cog13量表（阿尔茨海默病认知评估金标准）中，Blarcamesine组48周认知评分变化为0.853分，相较前痴呆期人群年均1分的自然衰退轨迹实现显著突破；在CDR-SB量表（临床痴呆评定金标准）中，治疗组评分变化0.465分，与前痴呆期人群0-0.5分的年度变化范围高度吻合。值得注意的是，接受治疗的人群基线ADAS-Cog13评分为28.4分（标准差9.10），显著高于前痴呆期人群的23.22分（标准差6.79），显示该疗法在更晚期患者中展现出"认知弹性逆转"效应。
安慰剂对照组对比数据凸显疗效突破
在IIb/III期试验对照组中，安慰剂组ADAS-Cog13评分48周下降5.592分，治疗组与安慰剂组最小二乘均值差异达-4.739分（95%置信区间-7.370至-2.108，P=0.0004），对应84.7%的认知衰退减缓效果。该数据达到美国FDA于2018年发布的《早期阿尔茨海默病药物开发指南》关于"显著改变疾病进程"的核心评估标准。
专家解读精准医学新范式
美国神经病学学会会士Marwan Noel Sabbagh教授指出："Blarcamesine通过激活SIGMAR1靶点恢复细胞自噬功能，开辟了非抗淀粉样蛋白的上游治疗新路径。数据显示该疗法将轻度AD患者的认知衰退速率降至接近无症状衰老水平，这是神经退行性疾病治疗史上的里程碑。"
法国蒙彼利埃大学神经退行卓越中心主任Audrey Gabelle博士强调："精准医学正在改写阿尔茨海默病治疗规则。通过筛选携带特定基因特征（SIGMAR1野生型）的患者，Blarcamesine实现了从'万人一药'到'精准定制'的飞跃。该疗法在30mg剂量组展现的显著疗效与良好安全性，标志着个体化治疗进入可验证、可复制的新阶段。"
机制验证与全球应用前景
已有体外和动物模型证实Blarcamesine的双重作用机制：通过激活SIGMAR1靶点，一方面增强人类细胞自噬通量，另一方面提升蛋白质稳态能力，最终改善由蛋白聚集引发的线虫瘫痪症状。基因组关联研究（GWAS）进一步显示，该疗法对携带特定非突变基因型（如ABCLEAR17群体）的患者效果更显著，这类人群约占全球人口70%。
Anavex研发总裁Juan Carlos Lopez-Talavera表示："这些数据标志着阿尔茨海默病治疗从'控制症状'转向'延缓进程'的战略转折。Blarcamesine每日口服的便捷性，配合精准医学筛查技术，有望构建可扩展、可负担的新型治疗生态体系。"
公司计划在国际阿尔茨海默病学术会议上发布完整临床数据。需注意：本公告所涉疗效数据仍需通过监管机构审批，目前仅用于研究交流。
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