Itvisma通过替换导致该疾病的缺陷基因，解决了脊髓性肌萎缩症（SMA）的根本遗传病因。图片：Shutterstock
阿联酋已批准将基因替代疗法用于新的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者年龄组，巩固了该国作为区域先进医疗创新可及性领导者的地位。
阿联酋药物管理局（EDE）宣布批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec），这是一种适用于符合条件的2岁及以上儿童和成人的单次基因疗法。通过这一决定，阿联酋成为全球第二个批准该治疗用于扩大患者群体的国家。
Itvisma通过替换导致该疾病的缺陷基因，解决了SMA的根本遗传病因。该疗法已被证明可以改善运动功能并减少对长期支持性治疗的依赖。
世卫组织表示，阿联酋为高效医疗保健设定了全球基准
阿联酋批准扩大SMA基因治疗
该批准是EDE加速患者获取高价值和突破性药物的更广泛战略的一部分，符合阿联酋建立世界级、创新和可持续医疗保健系统的雄心。
阿联酋药物管理局总干事法蒂玛·阿尔·卡比（Fatima Al Kaabi）博士表示，这一决定反映了阿联酋对罕见遗传疾病患者的承诺。"授予Itvisma的监管批准是一个重要步骤，表明阿联酋致力于为患者提供最新的先进基因疗法，特别是像脊髓性肌萎缩症这样的罕见遗传疾病患者，"她说。
她补充说，该批准突显了国家卫生系统在有效时间内根据最高科学标准评估创新治疗的效率。"我们致力于确保患者能够快速获得改善生活质量的尖端治疗选择，"阿尔·卡比说。
据EDE称，该疗法是基于临床证据获得授权的，这些证据显示患者的运动能力有明显且持续的改善，同时在整个临床评估过程中保持一致的安全性。
阿尔·卡比指出，该决定增强了国际社会对阿联酋监管模式的信心，该模式在速度、科学严谨性和透明度之间取得平衡，以确保及时可靠地获取创新。她补充说，EDE将继续支持提高生活质量并推进国家医疗保健生态系统的医疗创新。
诺华（Novartis）GCC集群负责人穆罕默德·埃兹·埃尔丁（Mohamed Ezz Eldin）表示，该授权对受SMA影响的患者和家庭来说是一个有意义的步骤。他强调，与EDE的合作旨在确保此前无法从单次基因治疗中受益的人群能够快速公平地获得该疗法。
埃尔丁补充说，阿联酋对创新药物的支持可以帮助改变SMA患者的疾病进程，指出该批准反映了诺华对神经和神经肌肉疾病的持续承诺。
EDE表示，这一里程碑支持其将阿联酋定位为制药创新区域中心的使命，提供符合最高安全和质量标准的先进基因疗法。
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