阿肯色儿童研究所获320万美元资助推进囊性纤维化妊娠研究Arkansas Children's Research Institute gains $3.2 million for CF pregnancy research - Talk Business & Politics

创新药物 / 来源:talkbusiness.net美国 - 英语2025-09-22 23:39:46 - 阅读时长2分钟 - 841字
阿肯色儿童研究所获得美国国立卫生研究院320万美元专项资助,将主导为期五年的全国性研究项目,聚焦囊性纤维化孕妇及其新生儿如何安全受益于新型CFTR调节剂疗法。该研究旨在解决高达四分之一患者对标准治疗反应不佳的难题,通过分析妊娠期药物代谢变化机制,推动从统一给药向精准治疗转变,在确保治疗效益最大化的同时严格控制副作用风险,为全球近90%适用囊性纤维化患者的生命周期管理提供关键科学依据。
囊性纤维化妊娠研究CFTR调节剂健康状况精准治疗药物代谢孕妇婴儿肺功能预期寿命
阿肯色儿童研究所获320万美元资助推进囊性纤维化妊娠研究

阿肯色儿童研究所(ACRI)已获得美国国立卫生研究院(NIH)320万美元资助,旨在确定孕妇及其婴儿如何更安全、更有效地受益于囊性纤维化(CF)新型疗法。

ACRI将担任这项为期五年研究的协调中心,作为全国七家学术研究机构的数据管理和领导核心枢纽。该研究是ACRI主导的第二项NIH资助项目,致力于解决为何高达四分之一的患者对标准CF治疗无法达到最佳疗效的根本原因。

本研究由阿肯色儿童医院(ACH)和阿肯色大学医学科学中心(UAMS)儿科肺病与睡眠医学科主任詹妮弗·吉姆贝洛特博士领导,她同时在UAMS担任儿科副教授。

一类名为囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)调节剂的新型药物已显著改善CF患者健康状况,并大幅提高其妊娠可行性。然而,医学界对这些药物如何影响孕妇及其胎儿的认知仍十分有限。

目前作为CF治疗主要方案的三联组合疗法(TC),通过CFTR调节剂药物实现了突破性进展,使近90%适用患者的肺功能和整体健康状况得到改善。部分研究估计,早期接受该疗法的儿童预期寿命可能显著延长。

ACRI最新研究旨在揭示CFTR调节剂药物在妊娠期及产后的代谢过程。吉姆贝洛特博士表示:"此项资助将为CF治疗的下一阶段提供关键证据:推动从统一给药向精准治疗转变,确保包括孕妇及产后人群在内的所有适用患者,在最大限度获益的同时将不良反应风险降至最低。"

研究发现,大量患者未能充分获益的原因涉及药物吸收差异、代谢速率及基因变异等因素,而这些因素在CF孕妇及其新生儿群体中的影响机制尚未明确。妊娠期人体对药物的代谢过程可能发生显著变化,导致孕妇体内药物浓度与非孕期存在差异。吉姆贝洛特团队的核心目标正是厘清这些关键差异。

ACH拥有阿肯色州唯一经认证的儿科囊性纤维化诊疗中心,UAMS则运营经认证的成人囊性纤维化项目。两机构项目均隶属于囊性纤维化基金会治疗开发网络,该网络由全美80家临床研究中心组成,致力于开展各类试验以评估新型CF疗法的安全性与有效性。

【全文结束】