阿肯色儿童研究所(ACRI)已获得美国国立卫生研究院(NIH)320万美元资助,旨在确定孕妇及其婴儿如何更安全、更有效地受益于囊性纤维化(CF)新型疗法。
ACRI将担任这项为期五年研究的协调中心,作为全国七家学术研究机构的数据管理和领导核心枢纽。该研究是ACRI主导的第二项NIH资助项目,致力于解决为何高达四分之一的患者对标准CF治疗无法达到最佳疗效的根本原因。
本研究由阿肯色儿童医院(ACH)和阿肯色大学医学科学中心(UAMS)儿科肺病与睡眠医学科主任詹妮弗·吉姆贝洛特博士领导,她同时在UAMS担任儿科副教授。
一类名为囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)调节剂的新型药物已显著改善CF患者健康状况,并大幅提高其妊娠可行性。然而,医学界对这些药物如何影响孕妇及其胎儿的认知仍十分有限。
目前作为CF治疗主要方案的三联组合疗法(TC),通过CFTR调节剂药物实现了突破性进展,使近90%适用患者的肺功能和整体健康状况得到改善。部分研究估计,早期接受该疗法的儿童预期寿命可能显著延长。
ACRI最新研究旨在揭示CFTR调节剂药物在妊娠期及产后的代谢过程。吉姆贝洛特博士表示:"此项资助将为CF治疗的下一阶段提供关键证据:推动从统一给药向精准治疗转变,确保包括孕妇及产后人群在内的所有适用患者,在最大限度获益的同时将不良反应风险降至最低。"
研究发现,大量患者未能充分获益的原因涉及药物吸收差异、代谢速率及基因变异等因素,而这些因素在CF孕妇及其新生儿群体中的影响机制尚未明确。妊娠期人体对药物的代谢过程可能发生显著变化,导致孕妇体内药物浓度与非孕期存在差异。吉姆贝洛特团队的核心目标正是厘清这些关键差异。
ACH拥有阿肯色州唯一经认证的儿科囊性纤维化诊疗中心,UAMS则运营经认证的成人囊性纤维化项目。两机构项目均隶属于囊性纤维化基金会治疗开发网络,该网络由全美80家临床研究中心组成,致力于开展各类试验以评估新型CF疗法的安全性与有效性。
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