Akebia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：AKBA）近日宣布启动针对Vafseo®（vadadustat）的上市后研究。这项名为VOCAL的研究将在DaVita透析诊所开展，旨在比较接受血液透析的慢性肾病（CKD）贫血患者每周三次使用vadadustat与标准促红细胞生成素（ESA）治疗的疗效和安全性。研究首席医学官Steven K. Burke博士表示："我们与透析领域合作伙伴致力于提升患者护理质量。VOCAL研究将延续对Vafseo三周三次给药方案的证据积累，并探索其治疗CKD贫血的潜在额外获益。"
VOCAL研究计划在18家DaVita透析中心招募约350名患者。这项开放标签试验采用1:1随机分组，研究周期最长33周（含筛查期、治疗期和安全随访期）。主要终点为血红蛋白水平变化，次要终点包括治疗相关严重不良事件发生数、达标血红蛋白范围患者比例及红细胞输注率等。研究还将包含28例受试者的子研究，通过3家中心诊所的血液样本分析（持续6个月治疗期），重点研究Vafseo对红细胞表型（如变形性、氧化应激抵抗、代谢组学）的影响，该项研究与Vitalant研究所合作开展。
DaVita临床研究副总裁兼医学总监Steven Brunelli博士表示："DaVita致力于通过评估创新疗法改善临床实践，VOCAL研究将评估Vafseo在真实世界场景中作为潜在新治疗标准的可行性，并探索其为患者带来的额外获益。"Vafseo于2024年3月获美国FDA批准用于治疗接受透析至少3个月的成人CKD贫血患者，并于2025年1月在美国上市。
【药物信息】Vafseo®（vadadustat）是一种每日一次的口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，通过激活低氧生理反应刺激内源性促红细胞生成素产生，增加血红蛋白和红细胞生成来管理贫血。该药物已在37个国家获批上市。
【重要安全信息】
- 警告：增加死亡、心肌梗死、脑卒中、静脉血栓栓塞和血管通路血栓风险。该药物会增加血栓性血管事件风险，包括重大心血管不良事件（MACE）。当血红蛋白目标水平超过11 g/dL时，死亡和动静脉血栓风险将进一步增加。
- 禁忌症：对药物成分过敏、未控制的高血压
- 注意事项：
- 血红蛋白水平在2周内升高超过1 g/dL会增加心血管风险
- 肝毒性发生率低于1%，需监测肝酶
- 14%患者出现高血压加重
- 1.6%患者发生癫痫
- 6.4%患者出现胃肠道糜烂
- 特殊人群：妊娠期可能危害胎儿，哺乳期需停止2天后恢复哺乳
- 药物相互作用：需与铁剂间隔1小时服用，与非铁磷结合剂间隔1-2小时
该药物尚未证实可改善生活质量、疲劳或患者幸福感，不适用于未接受透析的CKD贫血患者，也不适用于需立即纠正贫血的红细胞输注替代治疗。
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