根据DelveInsight的深度分析，阵发性睡眠性血红蛋白尿治疗市场因疾病机制理解深化、补体通路抑制策略优化及个体化医疗发展，预计在2025-2034年预测期内将实现显著增长。
市场规模与地理分布
2024年7大市场（美国、欧盟4国、英国、日本）PNH治疗市场规模已超过13亿美元，预计到2034年将进一步扩大。其中美国以超10亿美元市场规模占据85%份额，成为全球最大市场。英国在欧盟国家中市场份额最高，德国次之，意大利最低。
流行病学洞察
2024年7大市场确诊患病病例约16,000例，其中美国占比近半（约8,000例）。性别分析显示女性患者（60%）多于男性（40%），35-54岁年龄段病例最多，其次为55-74岁人群。英国在欧盟国家中病例数量占主导地位。
现行治疗格局
当前PNH标准疗法为补体抑制治疗，主要药物包括：
- 索利瑞斯（SOLIRIS，Alexion制药）
- 乌利妥米单抗（ULTOMIRIS，阿斯利康）
- 恩帕维利（EMPAVELI，Apellis制药）
其中乌利妥米单抗于2018年12月获FDA批准，2019年7月获欧盟批准，2019年6月获日本厚生省批准。**恩帕维利/阿斯帕维利（pegcetacoplan）**作为首个靶向补体蛋白C3的疗法，标志着治疗领域重大突破。近期获批的因子B/D抑制剂（如FABHALTA、VOYDEYA、PIASKY）进一步优化了治疗安全性与疗效。
在研创新疗法
多个处于临床后期阶段的候选药物值得关注：
- Pozelimab（REGN3918）+ Cemdisiran（再生元/Alnylam）：2024年12月公布的III期试验数据显示，该C5抑制剂组合在PNH患者中表现优于乌利妥米单抗。
- Zaltenibart（OMS906，Omeros公司）：靶向补体激活关键酶MASP-3的单抗，获孤儿药资格认定，处于II期开发阶段。
- Ruxoprubart（NM8074，NovelMed公司）：另一获孤儿药资格认定的II期在研疗法。
最新进展
- BKEMV（eculizumab-aeeb，安进）：2024年5月获批的首个索利瑞斯可互换生物类似药。
- PIASKY（crovalimab-akkz，罗氏）：2024年6月获FDA批准用于13岁以上PNH患者，支持每月皮下自注给药。
- EPYSQLI（eculizumab-aagh，梯瓦制药）：2024年7月获批，与索利瑞斯具有高度相似的安全性和有效性特征。
市场前景与挑战
未来增长动力包括：疾病认知度提升、政策支持、创新疗法获批及个性化医疗发展。皮下自注药物和口服制剂将增强患者治疗依从性，但当前疗法仍存在未满足需求：
- 安全性风险：脑膜炎球菌感染风险
- 疗效局限：部分患者存在血管外溶血持续现象
随着对疾病机制的深入研究和靶向疗法开发，PNH治疗领域将持续创新。正在进行的临床试验有望解决当前治疗空白，为患者提供更多元化的选择。
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