人工智能（AI）已不再只是生物技术和制药行业的流行术语。凭借变革药物发现与开发流程的潜力，AI正在推动该领域发生革命性转变。在米兰举行的BIO-Europe Spring会议上，由行业专家组成的小组深入探讨了AI在生物技术和制药领域的现状与未来发展，重点讨论了AI如何提升研发经济效益、应对整合挑战并重塑药物开发流程。
AI在药物发现与靶点验证中的作用
TVM Capital Life Sciences管理合伙人、主持人Hubert Birner在开场中强调了AI在药物发现领域的日益重要地位。他指出，AI是一项关键工具，生物技术和制药公司必须采取务实态度加以应用。"AI不是万能灵药，需要被有机整合到现有药物发现流程中才能产生实质成果，"Birner表示。他特别强调尽管AI可提升早期研发产出，但真正的考验在于能否改善后期临床开发的成功率。
Exscientia公司董事总经理Nikolaus Krall指出，尽管AI技术仍处于相对早期阶段，但已在靶点发现和验证领域取得显著进展。根据Krall的说法："AI模型现已能分析包括单细胞测序在内的海量数据集，精准识别有潜力的药物靶点。"
英矽智能科技（Insilico Medicine）首席商务官Michelle Chen详细阐述了AI驱动的小分子药物发现。她解释说，英矽智能开发的生成式人工智能模型能够创造出具有目标特性的新型分子结构，大幅减少传统高通量筛选的必要性。她将这种方法比喻为"设计针本身，而非在干草堆中寻找针"。其结果是药物开发周期显著缩短且成功率提升。
从药物设计到临床试验的全流程优化
目前AI已经展现出识别潜在候选药物的能力，但更深层的潜能有待挖掘。Molecular Health公司首席执行官Friedrich von Bohlen强调了理解疾病分子因果关系的重要性。该公司已建立整合药物、疾病及分子互作信息的综合数据系统，用于提升药物安全性和有效性预测。值得注意的是，其AI分析系统已被美国FDA用于评估药物副作用，彰显了AI在监管决策中的关键作用。
在安全性评估之外，von Bohlen还指出AI正在用于规划和预测临床试验成功率。"通过分析历史试验数据和分子互作关系，AI模型能提前预判哪些候选药物最可能在后期临床试验中成功，"von Bohlen解释道。这种预测能力有助于生物制药企业更高效配置资源，避免代价高昂的后期失败。
AI的影响已延伸至临床试验领域。Genialis公司联合创始人兼首席技术官Miha Stajdohar讨论了AI驱动生物标志物发现如何帮助筛选合适的临床试验受试人群。Stajdohar表示："这种精准化方法既能提升试验成功率又可降低费用。"他展望未来可能出现由AI生成的"数字患者"模拟不同治疗效果，从而缩减临床试验规模和周期。
突破数据、人才与应用瓶颈
在展现巨大潜力的同时，生物制药领域的AI应用仍面临挑战。数据质量依然是关键障碍。Chen强调，AI模型需要同时获取正向和负向数据才能有效优化预测结果。"获取高质量患者数据（尤其是电子健康记录）至关重要，但往往受制于监管和隐私保护要求。"
复合型人才的短缺同样突出。许多AI驱动的生物技术公司难以找到同时具备机器学习专业知识和药物开发经验的复合型人才。Chen强调应加强跨学科人才培养以填补这一缺口。
生物技术领域的AI未来图景
随着AI技术日趋成熟，专家预测其影响将呈指数级增长。Krall预见AI将最终弥合临床前研究与临床研究间的鸿沟，"显著提升药物开发成功率。"Stajdohar则展望未来AI将整合基因组学、转录组学和患者表型等多样化数据集，构建更完整的疾病机制图谱。
对于寻求利用AI的生物技术创业者，与会专家提供了宝贵建议。核心要点：尽早整合AI技术！无论是通过AI驱动的药物发现平台还是临床试验优化工具，战略性部署AI的企业将实现降本增效、提升成功率的突破。
AI在生物技术和制药领域已不再是未来愿景，而是正在发生的现实。尽管挑战犹存，但与会专家一致认为，AI在优化药物开发流程、推动个性化医疗和提升临床试验效率方面的潜力，使其成为生命科学未来发展最具价值的工具之一。
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