Agios制药更新PYRUKYND®(米塔匹韦)治疗地中海贫血的美国PDUFA目标日期Agios Provides Update on U.S. PDUFA Goal Date for PYRUKYND® (mitapivat) in Thalassemia | Markets Insider

环球医讯 / 创新药物来源:markets.businessinsider.com美国 - 英语2025-09-04 23:42:25 - 阅读时长2分钟 - 915字
Agios制药公司宣布FDA将PYRUKYND®补充新药申请的PDUFA目标日期延长至2025年12月7日,该药物用于治疗非输血依赖型和输血依赖型α/β地中海贫血。公司提交了风险缓解策略以解决潜在肝损伤风险,临床试验数据显示该药物在改善血红蛋白水平和减少输血需求方面具有显著疗效,目前在美国约有6000名成年患者。
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Agios制药更新PYRUKYND®(米塔匹韦)治疗地中海贫血的美国PDUFA目标日期

CAMBRIDGE, Mass., Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (纳斯达克:AGIO)近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已将PYRUKYND®(米塔匹韦)补充新药申请(sNDA)的PDUFA目标日期延长三个月,从2025年9月7日调整至12月7日。这是继公司应FDA要求提交风险评估和缓解策略(REMS)以应对原申请中描述的肝细胞损伤风险后,对该补充申请构成重大修订所致的技术性审查延期。

公司首席执行官Brian Goff表示:"我们始终坚信PYRUKYND在地中海贫血治疗中的获益风险比具有显著优势,期待与FDA持续协作,将这种可改变疾病进程的口服疗法尽快带给美国患者。"

该补充申请基于两项全球III期临床试验数据:

  1. ENERGIZE(NCT04770753):针对194例非输血依赖型患者,采用2:1随机分组,结果显示主要终点(12-24周血红蛋白增幅≥1.0g/dL患者比例)显著改善。
  2. ENERGIZE-T(NCT04770779):针对258例输血依赖型患者,主要终点(48周内红细胞输注量减少≥50%且减少≥2单位的患者比例)达到统计学显著。

地中海贫血简介

该遗传性血液疾病影响血红蛋白合成,导致循环红细胞减少和寿命缩短,引发贫血及并发症。美国约有6,000例成年患者,分为需定期输血(输血依赖型)和间歇输血(非输血依赖型)两类,均面临共患病风险增加、生活质量下降和预期寿命缩短。

药物安全信息要点

  • 急性溶血风险:突然停药可能导致溶血性贫血,需逐步减量停药并监测黄疸、暗尿、呼吸急促等表现
  • 肝损伤信号:治疗前6个月需每月监测肝功能,若转氨酶>5倍正常上限应暂停用药
  • 最常见不良反应:男性雌酮降低(28%)、尿酸升高(19%)、背痛(18%)等

关于Agios制药

作为专注于罕见病治疗的生物制药公司,其在血液学领域建立的科学专长已推动多项创新疗法研发。除已获批用于丙酮酸激酶缺乏症的PYRUKYND外,公司正在推进针对线粒体疾病、镰状细胞病等领域的研发管线。

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