CAMBRIDGE, Mass., Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (纳斯达克:AGIO)近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已将PYRUKYND®(米塔匹韦)补充新药申请(sNDA)的PDUFA目标日期延长三个月,从2025年9月7日调整至12月7日。这是继公司应FDA要求提交风险评估和缓解策略(REMS)以应对原申请中描述的肝细胞损伤风险后,对该补充申请构成重大修订所致的技术性审查延期。
公司首席执行官Brian Goff表示:"我们始终坚信PYRUKYND在地中海贫血治疗中的获益风险比具有显著优势,期待与FDA持续协作,将这种可改变疾病进程的口服疗法尽快带给美国患者。"
该补充申请基于两项全球III期临床试验数据:
- ENERGIZE(NCT04770753):针对194例非输血依赖型患者,采用2:1随机分组,结果显示主要终点(12-24周血红蛋白增幅≥1.0g/dL患者比例)显著改善。
- ENERGIZE-T(NCT04770779):针对258例输血依赖型患者,主要终点(48周内红细胞输注量减少≥50%且减少≥2单位的患者比例)达到统计学显著。
地中海贫血简介
该遗传性血液疾病影响血红蛋白合成,导致循环红细胞减少和寿命缩短,引发贫血及并发症。美国约有6,000例成年患者,分为需定期输血(输血依赖型)和间歇输血(非输血依赖型)两类,均面临共患病风险增加、生活质量下降和预期寿命缩短。
药物安全信息要点
- 急性溶血风险:突然停药可能导致溶血性贫血,需逐步减量停药并监测黄疸、暗尿、呼吸急促等表现
- 肝损伤信号:治疗前6个月需每月监测肝功能,若转氨酶>5倍正常上限应暂停用药
- 最常见不良反应:男性雌酮降低(28%)、尿酸升高(19%)、背痛(18%)等
关于Agios制药
作为专注于罕见病治疗的生物制药公司,其在血液学领域建立的科学专长已推动多项创新疗法研发。除已获批用于丙酮酸激酶缺乏症的PYRUKYND外,公司正在推进针对线粒体疾病、镰状细胞病等领域的研发管线。
【全文结束】